世界の血友病の市場規模、疾患概要、疫学予測：2026年調査レポートを発表
株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「世界の血友病の市場規模、疾患概要、疫学予測、英文タイトル：Hemophilia Market Size; Disease Overview; Epidemiology Forecast; Patient Pool Analysis」調査資料を発表しました。本資料には、市場規模、疾患概要、疫学予測、患者数分析（日本、米国、ヨーロッパ、インドなど）、治療上の課題・アンメットニーズなどの情報などが盛り込まれています。
■主な掲載内容
血友病（Hemophilia）は、血液凝固因子の欠乏によって出血が止まりにくくなる希少な遺伝性出血性疾患です。本レポートでは、2019年～2025年を過去期間、2025年を基準年、2026年～2035年を予測期間として、血友病の疫学動向、患者数、有病率、診断状況、治療環境、および主要8市場（米国、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、英国、日本、インド）における疾患負担を包括的に分析しています。
血友病は、特定の凝固因子が不足または機能低下することで、出血しやすくなり、出血が長時間続くことを特徴とする疾患です。主にX染色体上の遺伝子異常によって発症するX連鎖劣性疾患であり、男性に多く発症します。女性は一般的に保因者となることが多いものの、凝固因子活性が低下している場合には症状を呈することがあります。
血友病は主に血友病Aと血友病Bに分類されます。血友病Aは凝固第VIII因子（FVIII）の欠乏によって発症し、最も一般的なタイプです。一方、血友病Bは凝固第IX因子（FIX）の欠乏によって発症します。米国疾病予防管理センター（CDC）によると、血友病Aは血友病Bよりも約3～4倍多く発生するとされています。
血友病の重症度は、血液中の凝固因子レベルによって分類されます。軽症、中等症、重症に分けられ、重症例では自然出血が頻繁に発生し、筋肉や関節内への出血（関節内出血）が重大な合併症となります。繰り返される関節内出血は関節障害や慢性的な疼痛、運動機能低下につながる可能性があり、患者の生活の質（QOL）に大きな影響を与えます。
また、血友病には非常にまれな形態として後天性血友病があります。これは遺伝性ではなく、自己抗体が凝固因子を攻撃することで発症します。後天性血友病は高齢者や自己免疫疾患、悪性腫瘍、妊娠などに関連して発症する場合があります。
疫学データによると、血友病は世界的には希少疾患ですが、一定数の患者が存在しています。米国ではCDCによると、約33,000人の男性が血友病とともに生活しており、主要な疾患負担となっています。また、血友病患者の約40％は重症型であるとされています。
世界的な患者登録データでは、女性患者も確認されており、113カ国の登録データでは女性が確認された血友病症例の約5％を占め、約11,700人に相当すると報告されています。従来、血友病は男性疾患として認識されてきましたが、診断技術の向上や疾患認識の高まりにより、女性患者の把握も進んでいます。
血友病の診断時期は重症度によって異なります。CDCの報告によると、重症血友病では診断年齢の中央値は約1か月、中等症では約8か月、軽症では約36か月とされています。重症例では乳幼児期の出血症状によって早期診断される一方、軽症例では外傷や手術、抜歯などを契機として診断されることがあります。
国別の疫学動向は、医療インフラ、診断体制、患者登録制度、治療アクセスの違いによって変化します。米国では包括的な血友病治療センターや患者登録制度が整備されており、約33,000人の患者が報告されています。一方、日本では全国調査により、約8,751人の凝固異常症患者が確認され、そのうち約5,301人が血友病A患者であることが報告されています。
血友病治療の中心は、不足している凝固因子を補充する因子補充療法です。凝固第VIII因子または第IX因子製剤を静脈投与することで、出血の予防および治療を行います。治療方法には、出血時に投与するオンデマンド療法と、定期的に投与して出血を予防する予防療法があります。
近年では、血友病治療の進歩により、患者の生活環境は大きく改善しています。従来の凝固因子製剤に加えて、半減期延長型凝固因子製剤が開発され、投与頻度の低減が可能となっています。また、血友病Aに対しては非凝固因子療法であるエミシズマブ（Emicizumab）などの新規治療法も導入されています。
軽症血友病では、デスモプレシン（DDAVP）が使用される場合があります。デスモプレシンは体内に残存する第VIII因子の放出を促進し、軽度の出血管理に有効です。また、トラネキサム酸などの抗線溶薬も、一部の出血管理や処置時の補助療法として利用されています。
さらに、近年では遺伝子治療への関心が高まっています。遺伝子治療は、患者自身の細胞内で凝固因子を持続的に産生できるようにすることを目的としており、長期的な治療負担を軽減する可能性があります。これらの革新的治療法の登場により、血友病患者の予後改善や治療満足度向上が期待されています。
本レポートでは、血友病について、疾患概要、病態生理、症状、原因、危険因子、診断方法、疾患分類、治療選択肢などを詳細に分析しています。また、米国、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国、日本、インドの8主要市場を対象に、患者人口、有病率、診断傾向、地域別疾患負担を評価しています。
さらに、本調査では血友病領域における未充足医療ニーズ（Unmet Medical Needs）についても分析しています。主な課題として、未診断患者の発見、治療アクセスの地域格差、長期的な関節障害の予防、治療費負担の軽減、新規治療法の普及などが挙げられます。
今後の血友病市場では、診断技術の向上、患者登録制度の拡充、長期作用型製剤や遺伝子治療などの新規治療技術の普及により、患者管理環境はさらに改善すると予測されています。また、患者の寿命延長や治療アクセス向上に伴い、血友病患者人口は今後も緩やかに増加すると見込まれています。
※目次構成
- はじめに
1.1 序論
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件 - エグゼクティブサマリー
- 血友病市場の概要 ― 8主要市場
3.1 血友病市場の過去の市場規模（2019～2025年）
3.2 血友病市場規模予測（2026～2035年） - 血友病の疫学概要 ― 8主要市場
4.1 血友病の疫学動向（2019～2025年）
4.2 血友病の疫学予測（2026～2035年） - 疾患概要
5.1 徴候および症状
5.2 原因
5.3 リスク因子
5.4 ガイドラインおよび病期
5.5 病態生理
5.6 スクリーニングおよび診断
5.7 血友病の種類 - 患者プロファイル
6.1 患者プロファイルの概要
6.2 患者心理および精神・感情面への影響因子 - 疫学動向および予測 ― 8主要市場（2019～2035年）
7.1 主な調査結果
7.2 前提条件およびその根拠
7.3 血友病の診断済み有病患者数
7.4 血友病の病型別患者数
7.5 血友病の性別患者数
7.6 血友病の年齢別患者数 - 疫学動向および予測：米国（2019～2035年）
8.1 米国における前提条件およびその根拠
8.2 米国における血友病の診断済み有病患者数
8.3 米国における血友病の病型別患者数
8.4 米国における血友病の性別患者数
8.5 米国における血友病の年齢別患者数 - 疫学動向および予測：英国（2019～2035年）
9.1 英国における前提条件およびその根拠
9.2 英国における血友病の診断済み有病患者数
9.3 英国における血友病の病型別患者数
9.4 英国における血友病の性別患者数
9.5 英国における血友病の年齢別患者数 - 疫学動向および予測：ドイツ（2019～2035年）
10.1 ドイツにおける前提条件およびその根拠
10.2 ドイツにおける血友病の診断済み有病患者数
10.3 ドイツにおける血友病の病型別患者数
10.4 ドイツにおける血友病の性別患者数
10.5 ドイツにおける血友病の年齢別患者数 - 疫学動向および予測：フランス（2019～2035年）
11.1 フランスにおける前提条件およびその根拠
11.2 フランスにおける血友病の診断済み有病患者数
11.3 フランスにおける血友病の病型別患者数
11.4 フランスにおける血友病の性別患者数
11.5 フランスにおける血友病の年齢別患者数 - 疫学動向および予測：イタリア（2019～2035年）
12.1 イタリアにおける前提条件およびその根拠
12.2 イタリアにおける血友病の診断済み有病患者数
12.3 イタリアにおける血友病の病型別患者数
12.4 イタリアにおける血友病の性別患者数
12.5 イタリアにおける血友病の年齢別患者数 - 疫学動向および予測：スペイン（2019～2035年）
13.1 スペインにおける前提条件およびその根拠
13.2 スペインにおける血友病の診断済み有病患者数
13.3 スペインにおける血友病の病型別患者数
13.4 スペインにおける血友病の性別患者数
13.5 スペインにおける血友病の年齢別患者数 - 疫学動向および予測：日本（2019～2035年）
14.1 日本における前提条件およびその根拠
14.2 日本における血友病の診断済み有病患者数
14.3 日本における血友病の病型別患者数
14.4 日本における血友病の性別患者数
14.5 日本における血友病の年齢別患者数 - 疫学動向および予測：インド（2019～2035年）
15.1 インドにおける前提条件およびその根拠
15.2 インドにおける血友病の診断済み有病患者数
15.3 インドにおける血友病の病型別患者数
15.4 インドにおける血友病の性別患者数
15.5 インドにおける血友病の年齢別患者数 - 患者ジャーニー
- 治療上の課題およびアンメットニーズ
- キーオピニオンリーダー（KOL）の見解
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