血友病Bパイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「血友病Bパイプライン分析2026、英文タイトル：Hemophilia B Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

血友病Bは、血液凝固因子である第IX因子（Factor IX）の欠乏または機能異常によって引き起こされる希少な遺伝性出血性疾患です。血液凝固機能が低下することで、外傷、手術、抜歯などの際に出血が長時間続くほか、重症例では関節内出血や筋肉内出血などの自然出血を繰り返すことがあります。Alfarooq Alshaikhliらによる2023年の報告では、血友病全体の発症頻度は世界で約12万5,000人に1人とされ、血友病Bは出生男性10万人あたり約5人、または生存男性10万人あたり約3.8人の割合で発生すると推定されています。現在の治療では、第IX因子補充療法、半減期延長型製剤、遺伝子治療、RNA干渉（RNAi）技術やTFPI阻害薬などの非因子療法が利用されていますが、より持続的で負担の少ない治療法への需要が高まっています。

調査会社による血友病Bパイプライン分析では、現在開発中の治療薬について包括的な評価が行われています。レポートでは、臨床試験段階にある血友病B治療薬を対象として、100種類以上の開発候補薬および50社以上の関連企業を分析しています。各薬剤について、薬剤クラス、臨床試験フェーズ、投与経路、作用機序、開発状況などを詳細に評価し、臨床試験で公表された有効性や安全性データ、副作用情報、既存治療ガイドラインとの整合性についても分析しています。

血友病Bは、F9遺伝子の変異によって第IX因子の産生または機能が低下することで発症します。第IX因子は血液凝固カスケードにおいて重要な役割を担っており、その不足により血液を固める能力が低下します。患者では、軽微な外傷でも出血が止まりにくくなるほか、繰り返される関節内出血によって関節障害や運動機能低下を引き起こす可能性があります。

血友病Bの治療は、従来、第IX因子製剤を定期的に補充する予防療法が中心でした。しかし、頻繁な静脈内投与が必要となる場合があり、患者の生活負担が課題となっています。そのため、近年では投与頻度を低減できる半減期延長型製剤や、患者自身の体内で第IX因子を産生させる遺伝子治療、凝固バランスを調整する非因子療法の研究が進んでいます。

2025年3月には、米国食品医薬品局（FDA）がフィツシラン（Qfitlia）を血友病B患者を含む予防治療向けに承認しました。フィツシランはRNA干渉技術を利用した治療薬で、アンチトロンビンの産生を低下させることでトロンビン生成を促進し、血液凝固能力を高める作用を持ちます。皮下注射による投与が可能で、従来の第IX因子補充療法と比較して投与頻度を減らせる点が特徴です。

疫学面では、血友病Bの患者数は限られているものの、慢性的な治療需要と生涯にわたる管理が必要であることから、治療薬開発における重要な領域となっています。Alfarooq Alshaikhliらによる2023年の研究では、血友病Bは出生男性10万人あたり約3.8人に発症するとされています。また、Great Lakes Hemophilia Foundationによると、米国では男性出生約1万9,283人に1人の割合で発症すると報告されています。さらに、Renuka Vasavaらによる2024年の報告では、インドにおける血友病B有病率は人口10万人あたり0.1人とされています。これらの疫学データは、希少疾患でありながら継続的な治療需要が存在することを示しています。

本レポートでは、血友病B治療薬候補を複数のカテゴリーに分類して分析しています。開発フェーズ別では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の候補薬を対象としています。また、薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーに分類し、それぞれの開発動向を比較しています。投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法が評価対象となっています。

臨床試験フェーズ別では、第3相試験が最も大きな割合を占めています。EMR分析によると、第3相試験は血友病B臨床試験全体の47％を占めており、承認取得や市場投入に向けた後期開発が活発に進められています。第1相および第2相試験はそれぞれ22％を占めており、新規作用機序を持つ治療法の研究開発が継続しています。このような構成は、既存治療の改善と次世代治療法の創出が並行して進行していることを示しています。

薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなど幅広い治療アプローチが研究されています。特に遺伝子治療は、血友病B治療における重要な成長領域となっています。例えば、BEQVEZ（フィダナコゲン・エラパルボベク-dzkt）は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを利用した遺伝子治療薬であり、1回の投与によって患者自身の体内で第IX因子産生を促すことを目的としています。これにより、出血頻度の低減や長期間にわたる予防治療負担の軽減が期待されています。

血友病Bの臨床試験には、Biocad、Be Biopharma、Equilibra Bioscience、Pfizer、CSL Behring、Novo Nordisk、Sanofi、Regeneron Pharmaceuticalsなど、多数の企業が参画しています。これらの企業は、従来の因子補充療法を改善する製剤から、遺伝子編集技術や非因子療法まで幅広い治療法の開発を進めています。

代表的な開発中薬剤として、ANB-002、BE-101、SR604が挙げられます。

ANB-002は、Biocadが開発するアデノ随伴ウイルス5型（AAV5）を利用した遺伝子治療薬です。血友病B患者を対象とした第3相MAGNOLIA試験では、単回静脈内投与による有効性、安全性、薬力学的特性が評価されています。本薬剤は肝細胞へ機能的なFIX遺伝子を導入することで、体内で持続的な第IX因子産生を可能にし、出血リスクの低減を目指しています。標準的な第IX因子予防療法との比較により、治療効果の非劣性が検証されています。

BE-101は、Be Biopharmaが開発する自己B細胞を利用した遺伝子編集型治療薬です。第1/2相BeCoMe-9試験では、中等度から重度の血友病B成人患者を対象に、安全性、忍容性、臨床的有効性が評価されています。本薬剤はCRISPR/Cas9遺伝子編集技術を用いて患者自身のB細胞へヒトFIX遺伝子を組み込み、体内で持続的に活性型第IX因子を分泌することを目指しています。これにより、頻繁な因子補充療法への依存低減が期待されています。

SR604は、Equilibra Bioscienceが開発するヒト化モノクローナル抗体であり、血友病Bを含む出血性疾患を対象としています。第1相ファースト・イン・ヒューマン試験では、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学的特性が評価されています。本薬剤は、自然な抗凝固因子である活性化プロテインC（APC）を阻害することで凝固バランスを調整し、出血抑制を目指す非因子療法です。従来の第IX因子補充とは異なる作用機序を持つため、新たな治療選択肢として注目されています。

血友病B治療市場は、遺伝子治療技術の進歩、非因子療法の登場、患者の治療負担軽減への需要を背景に、今後も成長が期待されています。特に、一回投与型遺伝子治療、RNA干渉技術、免疫調節型治療などの次世代アプローチは、患者の長期的な疾患管理を大きく変革する可能性があります。本レポートは、開発中の治療薬、主要企業、臨床試験段階、薬剤カテゴリーを包括的に分析することで、血友病B治療分野における市場動向と将来的な成長機会を明らかにしています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　血友病Bの概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　リスク要因
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：血友病B
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　血友病B：疫学概要
5.1　主要市場別の血友病B発症率
5.2　血友病B－主要市場における治療希望患者
06　血友病B：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　血友病B：主な掲載情報
7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
08　血友病B：医薬品パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤クラス別評価
09　EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1　血友病Bパイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者の種類別
9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　血友病B医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1　後期段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者の種類
10.2　製品別分析
10.2.1　遺伝子治療製品：ANB-002
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤クラス
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回掲載日
10.2.1.7.3　最終更新掲載日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　生物学的製剤：PF-06838435
10.2.3　遺伝子治療製品：CSL222
10.2.4　医薬品：KN057
10.2.5　その他の医薬品
11　血友病B医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
11.1　中期段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者の種類
11.2　製品別分析
11.2.1　遺伝子治療製品：ZS801
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤クラス
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回掲載日
11.2.1.7.3　最終更新掲載日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：BE-101
11.2.3　その他の医薬品
12　血友病B医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
12.1　初期段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者の種類
12.2　製品別分析
12.2.1　医薬品：BBM-H901
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤クラス
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回掲載日
12.2.1.7.3　最終更新掲載日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　医薬品：SR604
12.2.3　その他の医薬品
13　血友病B医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者の種類
13.2　製品別分析
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤クラス
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回掲載日
13.2.1.7.3　最終更新掲載日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　血友病B：主要医薬品パイプライン企業
14.1　Biocad
14.1.1　企業概要
14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最新ニュースおよび動向
14.2　Be Biopharma
14.2.1　企業概要
14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最新ニュースおよび動向
14.3　Equilibra Bioscience LLC
14.3.1　企業概要
14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最新ニュースおよび動向
14.4　Pfizer
14.4.1　企業概要
14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最新ニュースおよび動向
14.5　CSL Behring
14.5.1　企業概要
14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最新ニュースおよび動向
14.6　Suzhou Alphamab Co., Ltd.
14.6.1　企業概要
14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最新ニュースおよび動向
14.7　Shanghai Xinzhi BioMed Co., Ltd.
14.7.1　企業概要
14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最新ニュースおよび動向
14.8　Regeneron Pharmaceuticals
14.8.1　企業概要
14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最新ニュースおよび動向
14.9　Novo Nordisk A/S
14.9.1　企業概要
14.9.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最新ニュースおよび動向
14.10　Genzyme
14.10.1　企業概要
14.10.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最新ニュースおよび動向
14.11　Sanofi
14.11.1　企業概要
14.11.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最新ニュースおよび動向
15　地域別医薬品承認の規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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