筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療市場は2033年までに6.1%のCAGRで成長すると予測

世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療市場は、 2024年の7億2,450万米ドルから2033年には12億3,450万米ドルに拡大し、予測期間中の年平均成長率（CAGR）は6.1%となる見込みです。この緩やかながらも着実な拡大は、高齢化の進展、疾患修飾療法の進歩、そして罹患率の上昇に支えられています。根治的治療法は未だ見つかっていませんが、パイプラインには低分子、ペプチド、生物学的製剤などの標的治験薬がますます充実しています。研究機関や規制当局は、臨床開発を加速し、治療成績を向上させるため、バイオマーカーの検証にますます重点を置いています。神経フィラメント軽鎖（NfL）などのバイオマーカーが治療反応の指標として認識されたことは、ALS治療薬開発の効率化に向けた極めて重要な一歩となります。

筋萎縮性側索硬化症（ALS）の発症率、特に60歳から79歳の成人における発症率の上昇は、医療負担の増大を浮き彫りにしています。米国では、全米ALS登録簿（National ALS Registry）の推定によると、2022年には32,800件を超える症例が報告され、2030年には36,300件に近づくと予測されています。ALSは進行性で死亡率も高いため、迅速な介入と積極的な治療が不可欠です。全症例の90%を占める孤発性ALSは、早期発見と治療標的の絞り込みに課題を抱えています。一方、約10%を占める家族性ALSは、C9ORF72やSOD1遺伝子変異といった特徴的な遺伝子マーカーを呈するため、2023年にFDAの承認を取得したQalsody（Tofersen）のような精密治療への道筋が明確になっています。

革新的な医薬品の承認と臨床研究が楽観的な見通しを後押ししています。リルゾール、エダラボン、そして最近ではトフェルセンやAMX0035といった遺伝子標的薬といった治療薬は、漸進的な効果をもたらしています。しかしながら、課題も残っています。例えば、AMX0035（Relyvrio）は、第III相試験の結果が不十分であったため、2024年に開発中止となりました。とはいえ、治療の進歩は続いており、幹細胞を用いた介入や遺伝子編集技術といった新たなアプローチを模索する試験が増加しています。米国国立衛生研究所（NIH）は、ALS研究と創薬の取り組みを加速させるため、5年間で2,500万ドルを含む多額の資金を投入しています。

こうした進歩にもかかわらず、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療市場は依然として大きな課題に直面しています。特に末期においては、治療費の高騰が大きな経済的負担となっています。米国では、病気が進行するにつれて治療費が年間12万ドルを超えることもあり、診断の遅れや複雑な治療要件も重なります。さらに、革新的な遺伝子治療は有望ではあるものの、15mL投与量あたり1万6000ドルを超えるQalsodyのように、高額な費用がかかるのが現状です。

しかしながら、バイオマーカーの革新、遺伝子特異的治療法、そして早期診断と介入への取り組みに支えられ、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療市場は有望な可能性を秘めています。学術研究センター、製薬会社、そして患者支援団体による取り組みの強化により、この分野は対症療法から疾患修飾療法へと徐々に移行しつつあります。規制の枠組みが進化し、プレシジョン・メディシン（精密医療）が定着するにつれて、市場はより効果的で個別化された治療を提供し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者の将来像を大きく変えることが期待されます。

バイオマーカー研究の急速な進歩は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療パラダイムを変革し、精密診断と標的治療戦略の新たな時代を切り開きつつあります。これまで診断の遅れや病状の進行を追跡するためのツールの不足といった制約を抱えてきたALS分野は、現在、早期発見の促進、患者のモニタリング改善、そして新規治療法の開発効率化を実現するバイオマーカー技術の恩恵を受けています。

2023年、米国食品医薬品局（FDA）がTofersen（Qalsody）に迅速承認を与え、ニューロフィラメント軽鎖（NfL）が適格反応バイオマーカーとして確立されたという画期的な進展がありました。臨床データから、NfLの減少は神経変性の進行速度の遅延を示唆し、治療効果の評価におけるその役割が実証されました。この勢いを受け、研究者たちはALS病態と強く関連するTDP-43タンパク質の異常型など、他のバイオマーカーの特定にも注力しています。脳脊髄液または血液中のこれらのタンパク質を早期に検出することで、リアルタイムの疾患モニタリングが可能になり、より個別化された治療計画の策定に役立つ可能性があります。

公的機関は、この進歩を推進する上で重要な役割を果たしています。国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）は、特に非定型または早期段階のALS患者の診断期間を短縮することを目指した、新たなバイオマーカーの検証を目的とした取り組みに積極的に資金を提供しています。これらの取り組みは、予後予測の精度を向上させ、個々の患者の病状に合わせた治療アプローチをカスタマイズする上で極めて重要です。

バイオマーカー科学は進化を続けており、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療と研究への統合は、臨床面でも商業面でも意義深いインパクトをもたらすことが期待されています。試験設計の最適化から規制当局の承認取得の迅速化まで、バイオマーカーは筋萎縮性側索硬化症（ALS）の診断と管理方法を再定義し、早期介入、個別化ケア、そしてより効果的な治療の未来へと近づけています。

世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療市場は、北米、南米、ヨーロッパ、アジア太平洋、中東・アフリカに区分されており、北米が依然として大きなシェアを占めています。米国だけでも、現在推定3万人がALSを患っており、効果的な治療選択肢の緊急性が浮き彫りになっています。この地域は研究開発をリードしており、ほとんどのALS治療薬が最初の規制承認をこの地域で取得しています。ALS協会などの主要団体は、治療の推進において極めて重要な役割を果たし、助成金による幹細胞療法プログラムを含む幅広い取り組みを支援しています。保険適用範囲の拡大は、治療へのアクセスをさらに容易にし、高額な治療費による経済的負担を軽減します。さらに、ALSネットワークなどの包括的な支援システムは、機器の貸し出しやクリニックへのアクセスから、給付金の支給、アドボカシー活動、ピアサポートグループまで、幅広いサービスを提供し、患者と介護者への包括的なケアを確保しています。カナダも重要な役割を果たしており、カナダ神経筋疾患登録（CNDR）は、ケアの水準と治療へのアクセスを向上させるために、全国規模の臨床データを収集しています。

北米で確立された基盤を基に、ヨーロッパはALS研究と患者ケアにおいて強力な貢献者として台頭しています。ENCALSやTRICALSといった共同研究は、ヨーロッパ大陸全土の60以上のセンターと連携し、臨床試験の普及拡大に取り組んでいますが、現状では、ヨーロッパの筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者のうち、こうした研究に参加している患者は5%未満です。これらの取り組みは、実験的治療への早期アクセスの改善と、筋萎縮性側索硬化症（ALS）ケアにおける国境を越えた連携の促進に向けた、地域的な取り組みを反映しています。

アジア太平洋地域では、各国がインフラ整備と専門研修への投資を拡大しており、ALSへの取り組みは引き続き勢いを増しています。日本ではALS専門の多科センターが設立され、インドなどの新興国も目覚ましい進歩を遂げています。2023/2024年には、550人以上のインド人医師が、欧州蘇生評議会（ERC）と提携して実施された二次救命処置（ALS）プログラムを通じて認定を取得しました。これらの国際的に認定された研修プログラムは、地域全体でケアの水準を向上させ、臨床能力を拡大しています。

中東・アフリカ地域では進展が緩やかではあるものの、長期的な可能性を秘めた兆候が見られます。医療インフラとリソースはまだ発展途上にあるものの、意識向上、専門家研修、国際協力への関心が高まっていることは、将来の市場拡大に向けた基盤が整いつつあることを示しています。これらの取り組みが成熟するにつれて、この地域は世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療においてより重要な役割を果たすようになるかもしれません。

メディシノバ、田辺三菱製薬、アイオニス・ファーマシューティカルズ、アレクター、サノフィ、ITFファーマ、アクイシティブ・セラピューティクス、GSK、デナリ・セラピューティクス、ブレインストーム・セル・セラピューティクスといった有力企業が、神経変性研究とシナプス再生の進歩を通じて、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療の未来を積極的に形作っています。これらの企業は、ALS治療分野における臨床開発、薬事承認の進展、そして治療革新を推進しています。

2025年6月3日、Spinogenix社は、重要な規制上の節目として、欧州医薬品庁（EMA）が筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬候補であるSPG302に希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与したことを発表しました。これは、オーストラリアで最近完了した第2相臨床試験（NCT06903286）に続くもので、SPG302がALSに対する初のシナプス再生療法となる可能性を示唆しています。

ALS研究をさらに前進させるトランスポゾン・セラピューティクスは、2025年5月28日、C9orf72関連ALSにおける治験薬TPN-101の第2相試験で良好な結果が得られたことを発表しました。この試験では、ニューロフィラメント軽鎖（NfL）およびインターロイキン-6（IL-6）のレベル低下が示されました。TPN-101は2025年第4四半期にHEALEY ALSプラットフォーム試験への参加が予定されており、アダプティブ試験設計の継続的な推進を示しています。

同様に、イミュニティ・ファーマは2025年4月7日、治験中の筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬IPL344の第2a相臨床試験で良好な結果が得られたと発表しました。データは、IPL344が、PRO-ACTデータベースの対照群と比較して、ALSの進行をALSFRS-Rで測定した結果、58～64%有意に遅延させたことを示しました。さらに、IPL344投与後わずか2ヶ月で神経フィラメント軽鎖（NfL）レベルが27%減少したことから、疾患修飾効果の可能性が示唆されています。

重要な地域的進展として、日本の厚生労働省は2024年12月にQALSODYを承認し、この革新的な治療法へのアクセスを世界的に拡大し、筋萎縮性側索硬化症の治療に対する日本の規制支援を強調しました。

これらの進歩は、新たな作用機序と世界規模の規制当局の支援によって推進されている筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬開発の急速な進歩を浮き彫りにしています。大手企業が臨床研究と治療革新への投資を継続する中で、ALS治療環境は変革期を迎えており、世界中の患者に新たな希望をもたらすでしょう。

筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療の未来は、遺伝子治療の継続的な進歩と幹細胞研究の初期の有望性により、大きな変化を迎えようとしています。リルゾール、エダラボン、カルソディといった現在の市場をリードする薬剤は、引き続き疾患管理を支援していますが、治療費の高騰と有効性の限界は、より効果的で利用しやすい治療選択肢の緊急の必要性を浮き彫りにしています。

幹細胞療法、特に間葉系幹細胞（MSC）を用いた治療法は、まだ研究段階ですが、有望な結果が得られています。2025年には、DVCStem社がMSCがALS患者の発症を遅らせ、進行を遅らせ、寿命を延ばす可能性があると報告しました。同様に、三菱ケミカルのCL2020は、優れた安全性結果が得られた第II相試験を完了し、細胞を用いた介入への信頼を強めています。

今後、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療は、より個別化され、再生医療や併用療法に基づいたアプローチへと移行していくと予想されます。臨床試験が進展し、GMP認証を受けた製造が拡大するにつれて、幹細胞療法は標準治療に新たな選択肢として加わる可能性があります。2030年までに、遺伝子標的療法、細胞療法、そして合理化された治療提供モデルの統合が進むことで、ALS治療は新たな定義を確立し、世界中の患者に新たな希望をもたらす可能性があります。

• Medicinova
• Mitsubishi Tanabe Pharma
• Ionis
• Alector
• Sanofi
• ITF Pharma
• Aquisitive Therapuetice
• GSK
• Denali Therapuetics
• BrainStrom

• 薬物療法
o リルゾール
o ラディカヴァ
o カルソディ
• 幹細胞療法

• 病院とクリニック
• 薬局

• 北米
• 南アメリカ
• ヨーロッパ
• アジア太平洋
• 中東およびアフリカ

Astute Analyticaは 、クライアントに提供してきた具体的な成果により、短期間で確固たる評判を築いてきたグローバルな分析・アドバイザリー企業です。私たちは、様々な業種にわたる非常に要求の厳しいクライアントのために、比類のない、詳細かつ驚くほど正確な見積りと予測を提供することに誇りを持っています。テクノロジー、ヘルスケア、化学、半導体、FMCGなど、幅広い分野において、多くの満足したリピーターのクライアントを擁しています。世界中から、こうした満足したお客様が集まっています。

複雑なビジネス環境、セグメント別の既存および新興の可能性、テクノロジーの動向、成長予測、そして利用可能な戦略的選択肢までを分析することで、お客様は的確な意思決定を行い、困難な課題を克服しながら、非常に収益性の高い機会を活用することができます。つまり、包括的なパッケージです。これらすべては、ビジネスアナリスト、エコノミスト、コンサルタント、テクノロジー専門家で構成される、高い資格と経験を備えた専門家チームを擁しているからこそ実現できるのです。私たちは、お客様を最優先に考えています。当社にご依頼いただければ、費用対効果が高く、付加価値の高いパッケージをお届けすることをお約束します。

お問い合わせ

電話番号 +18884296757

電子メール：sales@astuteanalytica.com

ウェブサイト：https://www.astuteanalytica.com/