フォン・ヒッペル・リンドウ病治療薬パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「フォン・ヒッペル・リンドウ病治療薬パイプライン分析2026、英文タイトル：Von Hippel-Lindau Disease Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

フォン・ヒッペル・リンドウ病は、多臓器に影響を及ぼす希少な遺伝性疾患であり、眼、脳、脊髄、内耳など身体のさまざまな部位に良性腫瘍や液体が蓄積した嚢胞が形成されることを特徴としています。本疾患の一般人口における発症頻度は、出生27,000人に1人から43,000人に1人程度と報告されており、遺伝形式としては常染色体優性遺伝によって発症します。現在の治療では、症状の管理や外科的な腫瘍切除が中心となっていますが、近年では侵襲的な手術への依存を減らし、疾患の分子メカニズムに基づいて腫瘍の発生や進行を抑制する標的治療の開発が進められています。

本レポートは、調査会社による「フォン・ヒッペル・リンドウ病治療薬パイプライン分析レポート」であり、現在臨床試験が進行しているフォン・ヒッペル・リンドウ病治療薬について包括的な分析を提供しています。レポートでは、本疾患を対象として開発中の100種類以上のパイプライン医薬品および50社以上の関連企業を調査対象としており、各開発薬の詳細情報、臨床試験結果、有効性評価、安全性評価、患者における有害事象などを分析しています。また、各医薬品について、薬剤分類、臨床試験段階、薬剤タイプ、投与経路、現在進行中の製品開発活動を評価し、フォン・ヒッペル・リンドウ病治療における研究開発の方向性を明らかにしています。

フォン・ヒッペル・リンドウ病は、腫瘍抑制遺伝子であるVHL遺伝子の変異によって発症する常染色体優性疾患です。VHL遺伝子の機能異常により、体内の複数の臓器に腫瘍や嚢胞が形成され、その中には良性腫瘍だけでなく悪性化する可能性を持つ病変も含まれます。代表的な病変として、脳や脊髄に発生する血管芽腫、腎臓に発生する腎細胞がん、副腎に発生する褐色細胞腫などが挙げられます。これらの腫瘍は、発生部位や進行状況によって視力障害、神経症状、腎機能障害、ホルモン異常などを引き起こす可能性があり、患者ごとに異なる症状への対応が必要となります。

現在、フォン・ヒッペル・リンドウ病では、悪性化した腫瘍や身体機能に重大な影響を及ぼす腫瘍に対して外科的切除が一般的な治療方法として用いられています。しかし、複数の臓器に繰り返し腫瘍が発生する可能性があるため、患者への身体的負担や治療上の制約が課題となっています。そのため、近年では精密医療の進展や、疾患に関与する特定の分子経路を標的とした治療法への注目が高まっています。特に、低酸素誘導因子であるHIF-2αを標的とする阻害薬など、新しい作用機序を持つ医薬品の開発が進んでおり、腫瘍の発生抑制や患者の治療成績改善につながることが期待されています。

また、2024年11月には、MerckのWelireg®（一般名：belzutifan）が、中国国家薬品監督管理局（NMPA）からフォン・ヒッペル・リンドウ病関連腫瘍の成人患者を対象とした治療薬として承認されました。本剤は、HIF-2αを標的とするファーストインクラスの阻害薬であり、フォン・ヒッペル・リンドウ病に関連する腎細胞がん、中枢神経系血管芽腫、膵神経内分泌腫瘍などへの治療選択肢を提供しています。この承認は、腫瘍形成の分子経路を直接標的とする治療法の進展を示す重要な出来事であり、今後の希少疾患領域における標的治療開発を促進すると考えられています。

フォン・ヒッペル・リンドウ病の疫学分析では、発症頻度は出生27,000人に1人から43,000人に1人と推定され、患者数は3万1,000人に1人から9万1,000人に1人程度とされています。診断される平均年齢は26歳であり、男性と女性の発症率に大きな差はありません。多くの症例では、生殖細胞系列変異の検出によって診断されており、家族歴を有する患者では遺伝学的検査が重要な診断手段となっています。

本レポートでは、フォン・ヒッペル・リンドウ病治療薬の開発状況について、臨床試験段階別、薬剤分類別、投与経路別に詳細な評価を行っています。臨床試験段階では、第3相・第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の候補薬を対象として分析しています。また、50種類以上の開発薬について、それぞれの臨床段階における特徴を評価しており、第2相臨床試験がパイプライン全体の57.1％を占め、次いで第1相が42.9％を占めています。一方で、初期第1相、第3相、第4相の薬剤は現時点では大きな割合を占めておらず、今後の臨床開発による成長余地がある分野となっています。

薬剤分類別の分析では、フォン・ヒッペル・リンドウ病治療薬パイプラインには、低酸素誘導因子（HIF）阻害薬、mTOR阻害薬、VEGF経路阻害薬などが含まれています。特にHIF阻害薬は、腫瘍形成に関与する分子メカニズムを標的とすることから、腫瘍領域における新たな治療アプローチとして注目されています。例えば、Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd.が開発するHS-10516は、HIF-2αを阻害する低分子医薬品であり、中国におけるフォン・ヒッペル・リンドウ症候群関連腫瘍を対象として開発されています。同薬は2022年5月に独占ライセンスを取得し、2024年6月にはNMPAからフォン・ヒッペル・リンドウ病関連腫瘍を対象とした臨床試験承認を取得しています。

競争環境分析では、フォン・ヒッペル・リンドウ病治療薬の臨床開発に関与する主要企業として、Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd.、Betta Pharmaceuticals Co., Ltd.、Peloton Therapeutics, Inc.（Merck & Co., Inc.の子会社）、Novartis Pharmaceuticalsなどを取り上げています。これらの企業は、HIF経路や腫瘍関連シグナル経路を標的とした新規治療薬の研究開発を進めており、従来の外科的治療に代わる、より低侵襲で長期的な疾患管理を可能にする治療法の確立を目指しています。

主要な開発中医薬品として、Peloton Therapeutics, Inc.（Merck & Co., Inc.の子会社）が開発するbelzutifanが挙げられます。本剤を用いた第2相非盲検臨床試験では、測定可能な腎細胞がん腫瘍を少なくとも1つ有するフォン・ヒッペル・リンドウ病患者約50人を対象に、経口投与による有効性および安全性の評価が進められています。また、Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd.が開発する経口HS-10516では、中国人フォン・ヒッペル・リンドウ病関連腫瘍患者約60人を対象に、第1相多施設臨床試験が実施されています。本試験では、抗腫瘍効果、安全性、薬物動態を評価しており、今後の新たな標的治療薬候補として注目されています。これらのHIF-2α阻害薬を中心とした新規治療法の発展により、フォン・ヒッペル・リンドウ病患者に対する治療選択肢の拡大と、手術に依存しない長期的な疾患管理の実現が期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 フォン・ヒッペル・リンドウ病の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：フォン・ヒッペル・リンドウ病
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 フォン・ヒッペル・リンドウ病：疫学スナップショット
5.1 主要市場別のフォン・ヒッペル・リンドウ病発症率
5.2 フォン・ヒッペル・リンドウ病―主要市場における治療希望患者
06 フォン・ヒッペル・リンドウ病：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 フォン・ヒッペル・リンドウ病：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 フォン・ヒッペル・リンドウ病：医薬品パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 フォン・ヒッペル・リンドウ病パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 フォン・ヒッペル・リンドウ病医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品1
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 その他の医薬品
11 フォン・ヒッペル・リンドウ病医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：68-ガリウムDOTATATE
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：ベルズチファン
11.2.3 その他の医薬品
12 フォン・ヒッペル・リンドウ病医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：経口HS-10516
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 医薬品：BPI-452080
12.2.3 その他の医薬品
13 フォン・ヒッペル・リンドウ病医薬品パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 スポンサー名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 フォン・ヒッペル・リンドウ病：主要医薬品パイプライン企業
14.1 Jiangsu Hansoh Pharmaceutical Co., Ltd.
14.1.1 企業概要
14.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最新ニュースおよび動向
14.2 Betta Pharmaceuticals Co., Ltd.,
14.2.1 企業概要
14.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最新ニュースおよび動向
14.3 Peloton Therapeutics, Inc. (a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
14.3.1 企業概要
14.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最新ニュースおよび動向
14.4 Novartis Pharmaceuticals
14.4.1 企業概要
14.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最新ニュースおよび動向
15 地域別医薬品承認の規制枠組み
16 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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