ライソゾーム蓄積症市場予測レポート：2025年から2033年にかけてCAGR4.93%で成長し132億6,000万米ドル規模へ、日本の病院および外来施設における酵素補充療法と基質還元療法の需要動向と主要プレーヤーによる競争環境・技術革新の詳細分析

2024年の時点で世界のライソゾーム蓄積症市場は86億1,000万米ドルと推定されており、2033年には132億6,000万米ドルに達する見込みです。これは、予測期間（2025～2033年）において年平均成長率（CAGR）4.93％の安定的な成長を意味しています。

ライソゾーム蓄積症（Lysosomal Storage Disorders：LSD）は、体内で不要な物質を分解する酵素が欠如または機能不全を起こすことによって発生する、遺伝性の希少疾患群です。日本を含む世界の製薬業界では、これまで治療の選択肢が限られていたこの分野において、新たな治療法やバイオテクノロジーの進化によって市場が大きく変化しています。

従来の治療法である酵素補充療法（ERT）は、ゴーシェ病やファブリー病など複数のLSDにおいて有効性が認められ、日本でも承認薬が拡大中です。加えて、mRNA技術やウイルスベクターを利用した遺伝子治療が、ライソゾーム酵素の恒常的な発現を目指して臨床段階に入っており、新たな治療パラダイムの形成が進んでいます。これにより、慢性的なERTの負担を軽減し、疾患修復に近づけるというビジョンが現実味を帯びています。国内外のバイオベンチャーや大手製薬企業が相次いでLSD治療のパイプラインを構築しており、今後の治療選択肢が急拡大することが期待されます。

ライソゾーム蓄積症市場成長を支えるもう一つの重要な要素が「診断技術の進化」です。NBS（新生児スクリーニング）における酵素活性測定や次世代シークエンシング（NGS）を用いた遺伝子診断が一般化しつつあり、日本国内でも厚生労働省主導による希少疾患早期発見の取り組みが強化されています。こうした医療インフラの整備により、早期発見・早期治療の重要性が広まりつつあり、市場の拡大を下支えしています。また、AIを活用した診断支援システムの導入も進み、専門医の少ない地域における医療アクセスの格差解消に寄与しています。

• Genzyme (a Sanofi company)
• Actelion Pharmaceuticals
• Takeda (parent company of Shire)
• BioMarin
• Chiesi Farmaceutici
• Alexion Pharmaceuticals
• Greenovation Biotech
• Amicus Therapeutics
• Mylan
• Horizon Pharma
• FGK Clinical Research
• Leadiant Biosciences

日本市場においては、厚労省やPMDAによる希少疾患領域の迅速承認制度や、保険償還価格の設定が市場形成に大きく関与しています。希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）として指定された薬剤は、開発支援や税制優遇措置の対象となり、企業にとっての参入障壁が下がっています。一方で、高額医療であることが多いLSD治療においては、医療財政への影響を抑えるバランスが求められており、政策的な継続支援の有無が今後の市場拡大に左右する可能性があります。

日本の製薬・バイオ企業は、国内市場の需要拡大に加え、アジア諸国におけるLSD治療ニーズの高まりを捉えたグローバル展開を加速しています。韓国や台湾、中国では、遺伝病に対する認識の高まりとともに、診断インフラの整備が急速に進んでおり、日本企業にとっては技術輸出や提携の好機が広がっています。また、日本発の革新的な低分子治療や遺伝子治療技術が海外の規制当局に認可されることで、国際的な信頼性の向上にもつながっています。

• 酵素補充療法
• 基質減少療法
• シスチン除去剤

• 病院
• 外来手術センター

近年、LSD治療におけるアウトカム測定や患者モニタリングにデジタル技術を導入する動きが加速しています。ウェアラブルデバイスを活用したリアルタイムの症状追跡や、電子カルテ・レジストリデータによる実臨床情報（Real World Data：RWD）の解析は、医薬品の価値を証明するエビデンス創出に寄与しています。特に、日本においては、患者登録制度の充実や治療継続性の分析が進み、医療経済性の観点からもライソゾーム蓄積症市場の持続的成長が見込まれています。これらのトレンドは、今後の医療の質向上と、パーソナライズド・メディシンの実現にも貢献するでしょう。

• 北アメリカ
アメリカ
カナダ
メキシコ
• ヨーロッパ
o 西ヨーロッパ
 イギリス
 ドイツ
 フランス
 イタリア
 スペイン
 その地の西ヨーロッパ
o 東ヨーロッパ
 ポーランド
 ロシア
 その地の東ヨーロッパ
• アジア太平洋
中国
インド
日本
オーストラリアおよびニュージーランド
韓国
ASEAN
その他のアジア太平洋
• 中東およびアフリカ（MEA）
サウジアラビア
南アフリカ
UAE
その他のMEA
• 南アメリカ
アルゼンチン
ブラジル
その他の南アメリカ

• リソソーム蓄積疾患（LSD）市場における最新の治療法の進歩はどのようなもので、それらは日本の患者ケアの将来にどのような影響を与えているのでしょうか？

• アジア太平洋地域におけるリソソーム蓄積疾患への認知度の高まりは、どのように市場の成長を牽引しているのでしょうか？

• 遺伝子治療と酵素補充療法は、日本におけるリソソーム蓄積疾患の現在の治療選択肢においてどのような役割を果たしているのでしょうか？

• 特に日本の医療制度において、LSD治療のコストとアクセス性に影響を与える市場動向とはどのようなものでしょうか？

• 日本の製薬会社は、リソソーム蓄積疾患市場において、どのように研究開発を活用し、革新を起こしているのでしょうか？

• 製薬会社：サノフィ、ファイザー、アクテリオンなど、LSD治療薬の開発をリードする企業。

• 医療提供者：リソソーム蓄積症の診断と治療を提供する日本の病院および専門医療センター。

• 規制当局：LSD療法の承認と規制を監督する厚生労働省を含む日本の規制当局。

• 研究機関：リソソーム蓄積症に対する遺伝子治療および酵素補充療法の研究を行っている大学および研究機関。

• 患者支援団体：リソソーム蓄積症の患者に対する認知度向上、早期診断、そしてより良い治療選択肢の実現を目指す日本の非営利団体。

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