「遺伝子治療：商業化への動き」 - 調査レポートの販売開始
株式会社グローバルインフォメーションは、市場調査レポート「遺伝子治療：商業化への動き」 (Insight Pharma Reports発行) の販売を11月17日より開始いたしました。
当レポートでは、遺伝子治療は2020年代の初頭から中期までに商業的成功をなし得るかを主要テーマに、商業化を目的とした臨床段階にある遺伝子治療プラグラムおよびそれらのプログラムを実行している企業に注目し、最も成功の見込みが高い遺伝子治療プログラムのタイプ、および主な遺伝子治療プログラムの臨床・商業的成功の妨げとなりうる障壁、などについて分析しています。
エグゼクティブサマリー
生体外遺伝子治療の短期的な成功の可能性
遺伝子治療の展望
第1章 遺伝子治療の歴史
●大学・政府研究所における初期の遺伝子治療研究
●Jesse Gelsinger 少年の死亡と米国における遺伝子治療開発の一時停止
●時期尚早な技術としての遺伝子治療
●依然としてほとんどの遺伝子治療臨床研究が大学・政府研究所で行われている
●本調査の調査範囲
第2章 遺伝子治療ベクター
●レトロウィルスベクター
●ガンマレトロウィルスベクター
●レンチウィルスベクター
●原発性免疫不全 (PID) 向け遺伝子治療におけるレトロウィルスの使用の最新レビュー
●アデノ随伴ウィルス (AAV) ベクター
●AAV株・ベクター開発
●ヘルパー依存アデノウィルスベクター
●遺伝子治療向け非ウィルスベクター
●結論
第3章 uniQureのGlybera：遺伝子治療商業化の始まり
●uniQureの技術プラットフォーム
●Glyberaの認可
●Glyberaの商業化
●AAVベクターの逐次改善
●uniQureのパイプライン・コラボレーション
●uniQureの成功における要素としての企業開発
●結論
第4章 眼科疾患向け遺伝子治療
●なぜ網膜疾患向けの遺伝子治療なのか？
●臨床段階にある網膜疾患向け遺伝子治療を有する企業
●Spark Therapeutics
●SPK-CHM
●企業としてのSpark Therapeutics
●GenSight Biologics
●GS010 (rAAV2/2-CMV-ND4)
●GS030：RPの治療向けの前臨床段階にある遺伝子治療
●NightstaRxの AAV2-REP1
●Avalanche BiotechのAVA-101
●Oxford BioMedica
●Applied Genetic Technologies Corp (AGTC)
●XLRS (rAAV2tYF-CB-hRS1) 向けAGTC遺伝子治療
●ウェット型加齢黄斑変性向けのGenzymeの AAV-sFLT01 (soluble VEGF-R)
●眼科疾患向け遺伝子治療は、視力の長期的な改善を提供できるか、それともその効果は徐々に失われるのか？
●結論
第5章 その他の希少疾患向け遺伝子治療
●血友病と遺伝子治療
●Nathwani 氏によるB型血友病向け遺伝子治療研究のフェーズI
●Baxaltaの AskBio009 (BAX 335)
●Spark Therapeuticsの SPK-FIX
●uniQure/Chiesiの AMT-060 (AAV5-hFIX)
●Dimension Therapeuticsの FIX gene therapy
●その他の主な希少疾患向けの臨床段階にある遺伝子治療
●アデノシンデアミナーゼ欠損症複合免疫不全症候群に対する遺伝子療法 (ADA-SCID) (GSK2696273)
●急性間欠性ポルフィリン症 (AIP) 向け遺伝子治療
●サンフィリポ症候群向け遺伝子治療
●異染性白質ジストロフィー (MLD) 向け遺伝子治療
●結論
●Sam Wadsworth氏へのインタビュー
第6章 一般的疾患向けの遺伝子治療
●イントロダクション
●Voyager Therapeutics
●Oxford BioMedicaのPD遺伝子治療プログラム
●GeneQuine Therapeutics および変形性関節症向け遺伝子治療
●Celladon Corporationの心不全向け遺伝子治療
●結論
第7章 生体外遺伝子治療
●bluebird bio
●bluebird bio の臨床段階にある候補薬
●bluebird bio の臨床段階にある遺伝子治療、注目の新しい企業、古い技術戦略
●bluebird bio の前臨床プログラム
●生体外遺伝子治療の領域としてのCAR-T細胞療法 (キメラ抗原受容体発現T細胞療法)
●結論
第8章 遺伝子編集技術
●Editas Medicine
●その他の新興企業
●Sangamo BioSciences・ジンクフィンガーヌクレアーゼ (ZNF) ・ firstgene-editing の臨床研究
●Sangamoの前臨床パイプライン
●bluebird bioの遺伝子編集プログラム
●結論
第9章 サマリー・結論
参照
Cambridge Healthtech Instituteについて
図表
【商品情報】
遺伝子治療：商業化への動き
Gene Therapy: Moving Toward Commercialization
● 発行: Insight Pharma Reports
● 出版日: 2015年11月06日
● ページ情報: 147 Pages
【当レポートの詳細目次】
http://www.gii.co.jp/report/cd344769-gene-therapy-moving-toward-commercialization.html
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