進行性核上性麻痺パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「進行性核上性麻痺パイプライン分析2026、英文タイトル：Progressive Supranuclear Palsy Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

進行性核上性麻痺は、脳内の神経細胞に異常なタウタンパク質が蓄積することで発症する、まれで進行性の神経変性疾患です。主に60歳以降に発症し、バランス障害、歩行困難、眼球運動障害、発話障害、認知機能低下などを引き起こします。Reema A. Sharafらによる2024年の報告では、PSPの世界的な有病率は人口10万人あたり約5～6人と推定されています。現在、疾患の進行を根本的に抑制する確立された治療法は存在せず、症状管理を中心とした治療が行われています。そのため、異常タウタンパク質の蓄積抑制や神経変性の進行阻止を目的とした疾患修飾療法の開発が重要視されています。

調査会社による進行性核上性麻痺パイプライン分析では、PSPを対象として開発中の治療薬や臨床試験の状況について包括的な評価が行われています。本レポートでは、PSP治療薬として開発されている100種類以上のパイプライン薬剤および50社以上の関連企業を対象に分析を実施しています。各候補薬について、薬剤の種類、作用機序、臨床試験フェーズ、投与経路、開発状況などを詳細に評価しており、臨床試験で得られた有効性や安全性データ、副作用情報、PSP治療ガイドラインとの整合性なども分析対象としています。

進行性核上性麻痺は、タウオパチーと呼ばれる神経変性疾患の一種であり、脳内の特定領域に異常なタウタンパク質が蓄積することで神経細胞の機能障害が進行します。特に大脳基底核、脳幹、小脳周辺の神経回路が影響を受けることで、姿勢保持能力の低下、転倒、眼球運動障害、認知機能障害などの症状が現れます。現在の治療では、理学療法、運動症状や認知症状を改善する薬剤、生活支援などによる症状緩和が中心となっていますが、疾患そのものの進行を遅らせる治療法は限られています。

近年のPSP治療薬開発では、タウタンパク質を標的とした治療アプローチが中心となっています。2025年6月には、Ferrer Internacional S.A.が開発するFNP-223が、進行性核上性麻痺を対象として米国食品医薬品局（FDA）からファストトラック指定を取得しました。FNP-223は経口投与可能なO-GlcNAcase（OGA）阻害剤であり、第2相臨床試験においてPSP患者の疾患進行を抑制する可能性が評価されています。このようなタウ病理を直接標的とする治療法は、従来の対症療法とは異なる疾患修飾型アプローチとして期待されています。

疫学面では、PSPは希少疾患でありながら、高齢化の進展や診断技術の向上により研究対象としての重要性が高まっています。Reema A. Sharafらによる2024年の報告では、PSPは人口10万人あたり約5～6人に発症するとされています。また、Shashank Agarwalらによる2023年の研究では、発症率は年齢とともに上昇し、50～59歳では10万人あたり1.7例、80～89歳では14.7例に達すると報告されています。平均発症年齢は約65歳であり、40歳未満での発症は極めてまれです。近年では、PSPの臨床的多様性や非典型的症状への理解が進んでおり、早期診断や新規治療法開発の基盤となっています。

本レポートでは、進行性核上性麻痺の開発候補薬について、臨床試験フェーズ、薬剤クラス、投与経路などの観点から詳細な分析を行っています。フェーズ別では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の候補薬を対象としています。また、薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、ペプチドに分類して評価しています。投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法が分析されています。

臨床試験フェーズ別の構成では、第2相試験が最も大きな割合を占めています。EMR分析によると、第2相試験はPSP臨床試験全体の58％を占めており、疾患修飾療法候補の有効性評価や用量設定が積極的に進められています。前期第1相試験は17％を占め、新規作用機序を持つ治療法の探索段階として重要な役割を果たしています。第1相、第3相、第4相試験はいずれも8％を占めており、安全性評価、後期臨床検証、市販後評価などが進められています。このようなパイプライン構成は、PSP治療分野における研究開発の継続的な拡大を示しています。

薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、ペプチドを中心とした治療法が開発されています。特にペプチドを利用した治療法は、タウタンパク質の異常蓄積や神経変性過程への作用を期待され、注目されています。例えば、GemVax & KAEL Co., Ltd.が開発するGV1001はペプチド型治療薬であり、PSP患者を対象とした研究が進められています。第2a相試験では、PSP-Rating Scaleスコアや治療反応率の改善が確認され、第3相試験でのさらなる評価が期待されています。

進行性核上性麻痺の臨床試験には、Amylyx Pharmaceuticals Inc.、Ferrer Internacional S.A.、UCB Biopharma SRL、Enigma Biomedical、GemVax & KAEL、C2N Diagnostics、Life Molecular Imaging GmbH、Biogen、Allon Therapeutics、Novartis Pharmaceuticals、AbbVie、Avid Radiopharmaceuticalsなど、多数の企業や研究機関が参画しています。これらの企業は、タウタンパク質標的療法、バイオマーカー研究、画像診断技術、神経保護療法など、多様な研究開発を推進しています。

代表的な開発中薬剤として、FNP-223およびUCB0107（Bepranemab）が挙げられます。

FNP-223は、Ferrer Internacional S.A.が開発する経口投与型のO-GlcNAcase（OGA）阻害剤です。進行性核上性麻痺患者を対象とした第2相PROSPER試験で評価されており、52週間にわたる疾患進行抑制効果、安全性、忍容性、薬物動態が検討されています。本薬剤はOGA酵素の活性部位に結合し、タウタンパク質からO-GlcNAc修飾を除去する作用を阻害します。その結果、糖鎖修飾されたタウタンパク質の量を増加させ、異常なタウ凝集や神経原線維変化の形成を抑制することで、神経変性の進行を遅らせる可能性があります。

UCB0107（Bepranemab）は、UCB Biopharma SRLが開発するモノクローナル抗体治療薬です。PSP患者を対象とした第1相試験では、静脈内投与による長期的な安全性および忍容性が評価されています。本薬剤は、PSPの主要な病理要因である異常タウタンパク質の凝集を標的として作用することを目的としています。投与後は血流を介して体内へ分布し、脳内に存在する病的タウタンパク質の蓄積を制御することで、疾患進行抑制効果が期待されています。現在は長期追跡試験により、安全性プロファイルや治療効果の持続性が評価されています。

進行性核上性麻痺の治療市場は、疾患の希少性にもかかわらず、高齢化による患者増加、診断精度の向上、タウ病理への理解深化を背景に成長が期待されています。特に、タウタンパク質を直接標的とする疾患修飾療法の開発は、PSP治療の大きな転換点となる可能性があります。本レポートでは、開発中薬剤、主要企業、臨床試験フェーズ、薬剤カテゴリーを包括的に分析し、進行性核上性麻痺治療分野における研究開発動向と将来的な市場成長の可能性を明らかにしています。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　進行性核上性麻痺の概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　リスク要因
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：進行性核上性麻痺
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　進行性核上性麻痺：疫学概要
5.1　主要市場別の進行性核上性麻痺発症率
5.2　進行性核上性麻痺－主要市場における治療希望患者
06　進行性核上性麻痺：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　進行性核上性麻痺：主な掲載情報
7.1　アジア太平洋地域の臨床試験に貢献する主要国
7.2　欧州の臨床試験に貢献する主要国
7.3　北米の臨床試験に貢献する主要国
7.4　その他の地域の臨床試験に貢献する主要国
08　進行性核上性麻痺：医薬品パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤クラス別評価
09　EMR医薬品パイプライン比較分析
9.1　進行性核上性麻痺パイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者の種類別
9.2　EMRによるパイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　進行性核上性麻痺医薬品パイプライン－後期段階製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1　後期段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者の種類
10.2　製品別分析
10.2.1　医薬品：AMX0035
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤クラス
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回掲載日
10.2.1.7.3　最終更新掲載日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　進行性核上性麻痺医薬品パイプライン－中期段階製品（第2相）（主要医薬品）
11.1　中期段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者の種類
11.2　製品別分析
11.2.1　医薬品：FNP-223
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤クラス
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回掲載日
11.2.1.7.3　最終更新掲載日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　医薬品：LM11A-31
11.2.3　その他の医薬品
12　進行性核上性麻痺医薬品パイプライン－初期段階製品（第1相）（主要医薬品）
12.1　初期段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者の種類
12.2　製品別分析
12.2.1　医薬品：UCB0107（ベプラネマブ）
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤クラス
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回掲載日
12.2.1.7.3　最終更新掲載日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　その他の医薬品
13　進行性核上性麻痺医薬品パイプライン－前臨床および創薬段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および創薬段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者の種類
13.2　製品別分析
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤クラス
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回掲載日
13.2.1.7.3　最終更新掲載日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　進行性核上性麻痺：主要医薬品パイプライン企業
14.1　Amylyx Pharmaceuticals Inc.
14.1.1　企業概要
14.1.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最新ニュースおよび動向
14.2　Ferrer Internacional S.A.
14.2.1　企業概要
14.2.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最新ニュースおよび動向
14.3　UCB Biopharma SRL
14.3.1　企業概要
14.3.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最新ニュースおよび動向
14.4　Enigma Biomedical
14.4.1　企業概要
14.4.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最新ニュースおよび動向
14.5　GemVax & Kael
14.5.1　企業概要
14.5.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最新ニュースおよび動向
14.6　C2N Diagnostics
14.6.1　企業概要
14.6.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最新ニュースおよび動向
14.7　Life Molecular Imaging GmbH
14.7.1　企業概要
14.7.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最新ニュースおよび動向
14.8　Biogen
14.8.1　企業概要
14.8.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最新ニュースおよび動向
14.9　Allon Therapeutics
14.9.1　企業概要
14.9.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最新ニュースおよび動向
14.10　Novartis Pharmaceuticals
14.10.1　企業概要
14.10.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最新ニュースおよび動向
14.11　AbbVie
14.11.1　企業概要
14.11.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最新ニュースおよび動向
14.12　Avid Radiopharmaceuticals
14.12.1　企業概要
14.12.2　パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最新ニュースおよび動向
15　地域別医薬品承認の規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

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