アスチュート・アナリティカによると、細胞・遺伝子治療市場は世界的な臨床試験活動の拡大に支えられ、2035年までに1,831億米ドルに達すると予測されている。

-世界の細胞・遺伝子治療市場は2025年に365億米ドルと評価され、2026年から2035年にかけて年平均成長率17.5%で成長し、2035年には1,831億米ドルに達すると予想されています。

細胞・遺伝子治療市場の成長の基盤は、活発かつ拡大を続ける臨床試験環境です。現在、膨大な数の試験が進行中であり、世界的なイノベーションへの取り組みが示されています。世界中で2,000件を超えるCGT臨床試験が進行中です。この膨大な活動は、新たな治療候補薬によって絶えず更新される、奥深く多様なパイプラインの存在を物語っています。新たな研究開始のペースも加速しており、2025年第1四半期だけでも79件の遺伝子治療臨床試験と27件の非遺伝子組み換え細胞治療臨床試験が開始され、持続的な勢いを示しています。

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試験段階のさらなる分析により、資産が商業化に向けて順調に進展していることが明らかになりました。現在、世界の遺伝子治療パイプラインには、第1相試験中の候補が318件、第2相試験中の候補が289件あります。臨床検証の最終段階に近づき、35の遺伝子治療薬が第3相試験に進んでおり、まもなく市場投入される可能性があります。地理的には、アジア太平洋地域が重要なハブとなっており、現在、CGT臨床試験全体の44%がこの地域で行われています。このように研究活動が世界規模で展開されていることにより、イノベーションの源泉が多様化し、市場における潜在的な患者リーチが拡大しています。

開発パイプラインの深さが将来の治療法の持続的な波を約束

細胞・遺伝子治療市場の開発パイプラインは、幅広いだけでなく、非常に深く、今後何年にもわたって継続的なイノベーションの流れを保証しています。遺伝子、細胞、RNA治療の世界的なパイプライン全体は、現在開発中の候補化合物が4,099件に上ります。このうち、遺伝子治療に特化したパイプラインには2,117件の候補化合物が含まれており、そのうち1,424件が前臨床段階にあります。この大規模な前臨床基盤は、今後10年間にわたって市場の成長を牽引する次世代の治療法を象徴しています。この開発を支えるエコシステムは強固で、約3,000人の開発者がCGT分野で積極的に活動しています。

細胞・遺伝子治療市場におけるこの豊富なパイプラインは、強力な規制枠組みに支えられており、企業は治験プログラムを積極的に申請・維持しています。2025年初頭現在、FDAには2,500件を超える細胞・遺伝子治療薬（CGT）の治験薬申請（IND）が提出されています。特に遺伝子治療に関しては、約1,300件のINDが提出されています。パイプラインの大部分を占める1,053の遺伝子治療は、希少疾患を標的として開発されており、大きなアンメットメディカルニーズに対応し、これまで治療不可能だった疾患に対するソリューションの提供に市場が注力していることを浮き彫りにしています。

規制当局の承認により、変革をもたらす新規市場参入者の道が加速

世界中の規制当局は、CGT（遺伝子組み換え細胞治療薬）に対するより明確で、かつ多くの場合迅速な承認手続きを確立しており、細胞・遺伝子治療市場の商業的見通しを強化しています。2024年には、米国食品医薬品局（FDA）が8つの新規細胞・遺伝子治療薬を承認したほか、既存製品に少なくとも6つの新たな適応症を付与し、新たな患者層への適用拡大を図りました。こうした良好な規制環境は、利用可能な治療法の増加につながっています。2025年3月までに、世界で累計76の細胞・遺伝子治療薬が市場に投入され、2025年第1四半期までに合計68の遺伝子組み換え細胞、遺伝子、RNA治療薬が臨床使用の承認を世界中で取得しています。

将来を見据えたパイプラインは、この明るい傾向を反映しています。米国では、2025年初頭時点で11の遺伝子治療候補が登録前段階にあり、近い将来に商業化される見込みです。さらに、米国および欧州の規制当局は、年間10～20件の新規CGT承認が安定的に得られると予測しており、承認プロセスが成熟し、持続可能になっていることを示しています。FDAは、効果の高い治療法の開発を促進するため、2024年にSTARTプログラムの対象として4つの治験中のCGTを選定しました。これは、有望な治療法の開発を加速させるための規制当局の支援を明確に示すものです。

高額の合併と買収は競争環境を根本的に変える

細胞・遺伝子治療市場の戦略的重要性は、高額な合併・買収の急増によって実証されつつあります。大手製薬会社は、最先端の技術プラットフォームと有望な臨床資産を確保するために、革新的なバイオテクノロジー企業を積極的に買収しています。2025年上半期には、遺伝子治療およびベクターに関する2件の大型M&Aが既に実施されています。これは、遺伝子治療分野で5件のM&Aが行われた2024年、そして同分野で3件のM&Aが記録された2024年上半期に続くものです。

いくつかの画期的な取引が、この戦略的統合の傾向を浮き彫りにしています。2024年には、ノバルティスがケイト・セラピューティクスを買収し、能力を強化しました。この勢いは2025年も続き、上半期には複数の重要な取引が行われました。アッヴィはキャプスタン・セラピューティクスを買収し、欧州ではバイオNテックがドイツのライバル企業キュアバックを買収しました。もう一つの重要な動きとして、イーライリリーはヴァーヴ・セラピューティクスを買収し、同社の高度な塩基編集プラットフォームへのアクセスを獲得しました。これらの買収は、大手製薬会社が市場リーダーの座を築こうとするのではなく、買収によって獲得するという明確な戦略を示しています。

戦略的な業界連携とパートナーシップは継続的なイノベーションを大きく促進します

複雑な細胞・遺伝子治療市場において、直接的な買収に加え、戦略的パートナーシップは進歩を促進し、リスクを軽減するための重要なメカニズムであり続けています。企業は、これらの高度な治療法の開発における科学的およびロジスティクス上の課題に取り組むため、リソースと専門知識を結集しています。2024年には、遺伝子治療分野で13件の研究開発パートナーシップが締結されました。前年の20件からは減少したものの、取引は依然として堅調です。2024年上半期には4件の研究開発パートナーシップが締結され、2025年上半期には遺伝子治療およびベクターに関する3件の大規模なパートナーシップが締結されました。

これらの提携の範囲は広範で、2024年第3四半期だけで、パートナーシップやその他の取引を含め、合計101件の取引が記録されています。2024年の注目すべき2つの提携がこの傾向を象徴しています。1つは、AviadoBioとアステラス製薬の間で締結された重要な提携で、前頭側頭型認知症を標的とした遺伝子治療に焦点を当てています。もう1つの重要な提携では、Dyno TherapeuticsとRocheが神経疾患向けのAAV遺伝子治療ベクターの開発に向けて提携に合意しました。これは、細胞・遺伝子治療市場における技術進歩において、パートナーシップがいかに重要であるかを示しています。

ベンチャーキャピタル投資が次世代治療開発への取り組みを自信を持って支援

ベンチャーキャピタルは、資本集約型の細胞・遺伝子治療市場において引き続き重要な資金調達源であり、投資家はこの分野の長期的な可能性に信頼を寄せています。投資環境はより厳しくなっているものの、優れた科学力を持つ革新的な企業は依然として多額の資金を引きつけています。2024年には、遺伝子治療ベンチャーは20件の資金調達ラウンドを完了しました。これは、2023年の21件の資金調達ラウンドに匹敵する数字です。2024年8月までに、CGT開発者は16件のベンチャー投資ラウンドを開始しました。これは、2023年通期の65件のベンチャー取引と比較して、より慎重なペースであり、量よりも質を重視していることを反映しています。

2025年の市場動向は、有望なアーリーステージ企業への厳選された投資が継続していることを示している。遺伝子治療およびベクター関連企業は、2025年上半期に14回の資金調達ラウンドを完了したが、2024年上半期は19回だった。シードラウンドおよびアーリーステージの環境も健全であり、2025年第1四半期には、先進分子治療分野のスタートアップ企業12社がシードラウンドおよびシリーズAラウンドの資金調達に成功した。こうしたベンチャーキャピタルの持続的な流入は、将来の市場成長を牽引する次世代のイノベーター育成に不可欠である。

細胞・遺伝子治療市場における将来の商業需要を満たすために製造インフラの拡張が拡大しています

新規承認治療法による需要の急増を見越して、業界は製造インフラに多額の投資を行っています。これらの複雑な治療法を商業規模で生産できる能力は、市場にとって極めて重要な成功要因です。米国だけでも、細胞・遺伝子治療に特化した製造・開発施設が500か所以上あります。2025年8月、Made Scientificはニュージャージー州プリンストンに6万平方フィート（約6,000平方メートル）のGMP準拠製造施設を新たに開設しました。これにより、100人以上の熟練した専門家を増員し、年間最大2,000バッチの生産能力増強を図る予定です。

細胞・遺伝子治療市場におけるこの拡大は、世界的な現象です。2025年8月、Minaris Advanced Therapiesは、欧州市場へのサービス提供のため、ドイツのミュンヘンに新たなGMP製造施設を開設しました。受託開発製造機関（CDMO）も事業の活況を呈しており、CDMOのMatica Biotechnologyは2025年上半期に10件以上の新規製造プロジェクトを獲得しました。さらに、治療薬開発企業は独自の生産能力を構築しており、Encoded Therapeuticsはドラベ症候群の遺伝子治療候補薬のための新たな製造施設を2025年に完成させます。

腫瘍学と知的財産の優位性への競争の焦点が強まる

細胞・遺伝子治療市場の競争環境は、腫瘍学などのニーズの高い分野への明確な焦点化と、知的財産の戦略的蓄積によって特徴づけられています。注目すべきことに、製薬企業上位15社のうち13社が現在、細胞・遺伝子治療に積極的に投資しており、将来の成長の中核分野としての地位を確立しています。腫瘍学は依然として主要な焦点であり、過去1年間で178件の腫瘍学に特化した新規医薬品候補が後期開発パイプラインに加わりました。パイプラインには、骨髄腫に対する遺伝子治療薬が98件、急性骨髄性白血病と非ホジキンリンパ腫がそれぞれ79件、B細胞リンパ腫が74件、卵巣がんが64件など、特定のがんに対する候補が多数含まれています。

細胞・遺伝子治療市場の主要プレーヤーは、パイプライン開発と並行して、自社のイノベーションを保護するために強力な特許資産を構築しています。2020年から2024年までの特許分析によると、ブリストル・マイヤーズ スクイブが合計164件の特許を保有し、そのうち92件は遺伝子治療関連です。他の主要プレーヤーも地位を固めつつあり、ノバルティスは細胞・遺伝子治療（CGT）分野で61件の特許を取得しています。ギリアドと子会社のカイトは、この分野で合計40件の特許ポートフォリオを保有しており、そのうち34件はがん治療に特化しており、この市場における腫瘍学と知的財産の深い戦略的結びつきを反映しています。

患者アクセスの拡大が成長の次の重要なフロンティアを定義する

細胞・遺伝子治療市場の成功は、最終的に、治療を必要とする患者にどれだけの医療を提供できるかによって測られるでしょう。多くの対象疾患の潜在的な患者数は膨大であり、成長と社会への大きなインパクトをもたらす可能性を秘めています。主な推定値としては、重症鎌状赤血球症の患者数は2万5000人、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの潜在的な患者数は3万9000人です。米国だけでも、鎌状赤血球症を患う患者は10万人を超え、新しい治療法によって治癒が期待できます。その他の対象となる希少疾患としては、9000人の患者がいる栄養障害性表皮水疱症や、推定1万5000人から3万人の患者がいるダノン病などがあります。

実臨床における治療データは、これらの治療法の効果を示し始めています。サウジアラビアでは、キング・ファイサル専門病院が既に100人以上の患者を先進的なCAR-T細胞療法で治療しており、これらの治療法の世界的な普及を示しています。長期的な見通しは非常に有望です。FDAは、2034年までに世界中で100万人以上の患者がCGT治療の恩恵を受けると予測しています。承認件数の増加と臨床導入の増加に牽引され、患者アクセスが拡大していることは、細胞・遺伝子治療市場の継続的な拡大にとって、最も重要かつ有望なフロンティアとなっています。

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細胞・遺伝子治療市場の主要プレーヤー：

アロジェンセラピューティクス
アムジェン社
アステラス製薬株式会社
アタラバイオセラピューティクス社
バイエルAG
バイオマリン
ブルーバードバイオ株式会社
ブリストル・マイヤーズ スクイブ社
セルジーン社
セレクティス
ギリアド・サイエンシズ社
ホフマン・ラ・ロシュ株式会社
イムノACT
ジョンソン・エンド・ジョンソン
クリスタルバイオテック株式会社
ノバルティスAG
オーチャード・セラピューティクス社
サナバイオテクノロジー
ユニキュアNV。
ベリセル株式会社
その他の著名な選手
主要な市場セグメンテーション:

治療の種類別

細胞治療
幹細胞療法
T細胞
樹状細胞
NK細胞
遺伝子治療
生体遺伝子治療
生体外遺伝子治療
遺伝子編集療法
RNAベースの治療法
その他
適応症/治療領域別

腫瘍学
固形腫瘍
遺伝性疾患
神経疾患
心血管疾患
眼科
筋骨格系/整形外科疾患
感染症
代謝障害
その他
ベクターの種類（遺伝子送達方法）別

ウイルスベクター
アデノ随伴ウイルス（AAV）
レンチウイルス
レトロウイルス
単純ヘルペスウイルス（HSV）
アデノウイルス
その他
非ウイルスベクター
脂質ナノ粒子（LNP）
裸のDNA/RNAプラスミド
電気穿孔法
遺伝子銃/マイクロインジェクション
CRISPR-Casデリバリーシステム（非ウイルス性）
その他
製造タイプ別

社内
契約開発製造組織（CDMO）
ハイブリッドモデル（例：初期段階は社内、スケールアップは外部委託）
その他
エンドユーザー別

病院と専門クリニック
学術研究機関
バイオ医薬品およびバイオテクノロジー企業
CDMOとCROS
政府/公衆衛生機関
その他
地域別

北米
ヨーロッパ
アジア太平洋
中東およびアフリカ
南アメリカ
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