HER2変異非小細胞肺がんパイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「HER2変異非小細胞肺がんパイプライン分析2026、英文タイトル：HER2 Mutant Non Small Cell Lung Cancer Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

HER2遺伝子変異を有する非小細胞肺がんは、非小細胞肺がん全体の約1～5％を占める比較的まれな分子サブタイプで、主に腺がん患者で認められます。特にHER2エクソン20挿入変異が代表的な活性化変異であり、一般的な非小細胞肺がん患者と比べて、女性、非喫煙者、比較的若い患者に多い傾向があります。また、実臨床データでは中枢神経系への転移が比較的多く、従来の治療では十分な治療効果が得られにくいことも指摘されています。このため、診断時から分子検査を実施し、HER2変異を早期に特定した上で、患者ごとの腫瘍特性に応じた精密治療を導入することが重要になっています。

調査会社によるHER2遺伝子変異非小細胞肺がんのパイプライン分析では、現在臨床試験が進められている100品目を超える候補薬と50社以上の企業が対象となっています。各候補薬について、薬剤クラス、臨床試験内容、開発段階、薬剤種類、投与経路、進行中の製品開発活動などが詳細に評価されています。また、臨床試験で公表された有効性、安全性、有害事象などの結果を分析し、既存の治療ガイドラインとの整合性も確認しながら、各候補が将来的にどの患者群で使用される可能性があるかが検討されています。

現在の治療には、プラチナ製剤を基盤とする化学療法、免疫チェックポイント阻害薬、HER2標的療法、チロシンキナーゼ阻害薬、抗体薬物複合体などが用いられますが、治療選択はHER2変異の種類や過去の治療歴、病勢、転移部位などによって異なります。近年はHER2をより選択的に阻害できる標的薬が開発され、従来の非選択的な治療と比べて高い抗腫瘍効果と副作用軽減の両立を目指す方向へ進んでいます。

特に重要な進展として、2025年8月には米国FDAがzongertinibを、既治療のHER2変異転移性非小細胞肺がん患者向けに迅速承認しました。これはHER2変異非小細胞肺がんを対象として承認された初の経口HER2標的チロシンキナーゼ阻害薬であり、精密医療の進展を象徴する承認となりました。経口投与が可能であることから、静脈内投与中心の治療と比較して患者の通院負担を軽減できる可能性があり、今後のHER2標的薬開発を加速させる重要な契機となっています。

さらに2025年11月には、米国FDAがBayerのsevabertinibを、HER2のチロシンキナーゼ領域に活性化変異を持つ、既治療の局所進行または転移性非扁平上皮非小細胞肺がん患者向けに迅速承認しました。この承認によって、HER2変異の中でも特定の分子異常を持つ患者に対する選択的治療の選択肢がさらに拡大しました。今後は単にHER2陽性かどうかだけでなく、変異の位置や構造まで詳細に解析し、それぞれの変異に最適な治療薬を選択する方向へ発展すると考えられます。

臨床開発段階別では、第II相が50.00％と最も大きな割合を占め、第I相が37.50％、第III相が12.50％となっています。第I相と第II相を合わせると全体の約9割を占めており、新しいHER2標的薬について安全性、有効性、適切な投与量、薬物動態などを検証する初期から中期の臨床開発が非常に活発であることが分かります。特に第II相が半数を占めていることから、多くの候補薬が初期安全性評価を終え、実際の患者における治療効果を本格的に検証する段階へ進んでいます。

第III相候補は12.5％にとどまっていますが、既に複数の標的薬が迅速承認されていることから、今後は承認後の確認試験や、より早い治療ラインでの使用を検討する後期臨床試験が増える可能性があります。また、既治療患者だけでなく、初回治療段階からHER2標的治療を導入することで、化学療法への依存を減らせるかどうかも重要な研究テーマです。

薬剤クラス別では、低分子医薬品、モノクローナル抗体、抗体薬物複合体が主要カテゴリーとなっています。低分子医薬品では、HER2のチロシンキナーゼ活性を選択的に阻害し、腫瘍細胞の増殖シグナルを抑える治療が中心です。選択性の高い阻害薬では、他のHERファミリー受容体への作用を減らすことで、皮膚障害や消化器系副作用などを抑制できる可能性があります。

モノクローナル抗体では、HER2を発現する腫瘍細胞表面へ結合し、増殖シグナルを抑制したり、免疫系による腫瘍攻撃を促進したりする治療が検討されています。さらに、抗体と強力な細胞傷害性薬剤を組み合わせた抗体薬物複合体は、HER2を目印としてがん細胞へ直接薬剤を届けることで、正常組織への影響を抑えながら高い抗腫瘍効果を得ることを目指しています。

抗体薬物複合体は、HER2遺伝子変異非小細胞肺がんにおいて特に重要な開発分野です。腫瘍細胞表面に存在するHER2を抗体部分が認識した後、細胞内へ取り込まれて強力な細胞傷害性薬剤を放出します。この仕組みにより、全身化学療法と比較して腫瘍選択性を高めることが期待されています。一方、間質性肺疾患など抗体薬物複合体特有の副作用にも注意が必要であり、より安全なリンカーや薬物部分の開発も進められています。

投与経路については、経口、非経口、その他に分類されています。チロシンキナーゼ阻害薬などの低分子薬では経口投与が可能であり、長期治療を行う上で利便性が高いことが利点です。一方、モノクローナル抗体や抗体薬物複合体は静脈内投与などの非経口投与が中心となります。今後は、治療効果だけでなく、投与頻度、治療時間、副作用、患者の生活の質なども含めて治療法を比較することが重要になります。

臨床試験に関与する主要企業としては、Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.、SystImmune Inc.、PMV Pharmaceuticals, Inc.、TheRas, Inc.、BridgeBio Oncology Therapeutics、Baili-Bio (Chengdu) Pharmaceutical Co., Ltd.、Merck Sharp & Dohme LLC、Dizal Pharmaceuticals、Jiangsu Hengrui Medicine、Spectrum Pharmaceuticals、Pfizer、Zai Labなどが挙げられています。大手製薬企業だけでなく、精密腫瘍学、抗体薬物複合体、新規分子標的薬に特化した企業も多数参入しており、HER2変異を標的とする開発競争が活発化しています。

BL-M17D1は、Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.が開発している抗体薬物複合体です。HER2を標的とするモノクローナル抗体と強力な細胞傷害性薬剤を組み合わせ、HER2を発現する腫瘍細胞へ選択的に薬剤を届けるよう設計されています。正常組織への薬剤曝露を抑えながら、腫瘍細胞を効率的に破壊することを目的としています。現在進行中の臨床試験は2027年に完了する予定です。同社は、難治性固形がんを対象とした抗体医薬や抗体薬物複合体を中心に研究開発を進めています。

BL-M07D1も同社が開発している新規抗体薬物複合体で、HER2陽性またはHER2変異を有するがん細胞へ結合し、細胞内へ強力な細胞傷害性成分を運ぶことで抗腫瘍効果を高めることを目的としています。腫瘍への選択的送達によって標的外組織への影響を抑えることが開発上の重要な狙いです。現在の臨床開発プログラムは2027年に完了する予定で、複数の抗体薬物複合体候補を並行して開発することで、HER2標的治療の選択肢拡大を目指しています。

BBO-10203は、BridgeBio Oncology Therapeuticsが開発している低分子標的治療薬です。HER2の異常によって活性化された腫瘍増殖シグナルを選択的に阻害し、がん細胞の増殖や病勢進行を抑制することを目的としています。遺伝子変異によって明確に定義された患者群を対象とする精密医療型の候補であり、正常組織への影響を可能な限り抑えながら高い治療特異性を実現することが期待されています。現在の初期臨床試験は2028年に完了する予定です。

HER2遺伝子変異非小細胞肺がんでは、中枢神経系への転移が比較的多いことも重要な治療課題です。脳転移を有する患者では、薬剤が血液脳関門を十分に通過できるかどうかが治療成績を左右します。そのため、今後のHER2標的チロシンキナーゼ阻害薬には、全身病変だけでなく脳内病変に対しても高い効果を示すことが求められます。臨床試験でも頭蓋内奏効率や頭蓋内無増悪生存期間を重要な評価項目とする研究が増えると考えられます。

全体として、HER2遺伝子変異非小細胞肺がんの治療は、従来の化学療法中心の体系から、腫瘍の分子異常を特定して治療を選択する精密医療へ急速に移行しています。経口HER2標的チロシンキナーゼ阻害薬の承認や抗体薬物複合体の進展によって、既治療患者に対する治療選択肢は拡大しています。一方、治療抵抗性の克服、中枢神経系転移への対応、副作用軽減、より早い治療段階での標的治療導入などが今後の重要な課題です。

第II相を中心に多数の候補薬が開発されていることから、今後はさらに選択性の高い低分子阻害薬、新世代の抗体薬物複合体、免疫療法や他の標的薬との併用療法が臨床へ進むと考えられます。遺伝子変異を正確に特定する分子診断と治療薬開発が一体化することで、HER2変異の種類、治療歴、転移部位などに応じて最適な治療を選択し、生存期間の延長と生活の質の改善を目指す個別化治療がさらに発展することが期待されます。

※目次構成

01　序文
1.1　はじめに
1.2　調査の目的
1.3　調査方法および前提条件
02　エグゼクティブサマリー
03　HER2変異非小細胞肺がんの概要
3.1　徴候および症状
3.2　原因
3.3　危険因子
3.4　診断
3.5　治療
04　患者プロファイル：HER2変異非小細胞肺がん
4.1　患者プロファイルの概要
4.2　患者心理および感情面への影響要因
4.3　リスク評価および治療成功率
05　HER2変異非小細胞肺がん：疫学概要
5.1　主要市場別のHER2変異非小細胞肺がん発症率
5.2　主要市場において治療を求めるHER2変異非小細胞肺がん患者
06　HER2変異非小細胞肺がん：市場動向
6.1　市場促進要因および制約要因
6.2　強み・弱み・機会・脅威分析
07　HER2変異非小細胞肺がん：主要調査項目
7.1　アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2　欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3　北米における臨床試験への貢献上位国
7.4　その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08　HER2変異非小細胞肺がん：開発パイプライン評価
8.1　治療種類別評価
8.2　投与経路別評価
8.3　薬剤分類別評価
09　EMR開発パイプライン比較分析
9.1　HER2変異非小細胞肺がんパイプライン医薬品一覧
9.1.1　企業別
9.1.2　開発段階別
9.1.3　適応症別
9.1.4　試験状況別
9.1.5　資金提供者種類別
9.2　パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10　HER2変異非小細胞肺がん開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1　後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1　試験種類
10.1.2　被験者募集状況
10.1.3　企業
10.1.4　資金提供者種類
10.2　製品別分析*
10.2.1　医薬品：BL-M07D1
10.2.1.1　製品概要
10.2.1.2　試験識別番号
10.2.1.3　治験依頼者名
10.2.1.4　試験種類
10.2.1.5　薬剤分類
10.2.1.6　適格基準
10.2.1.7　試験記録日
10.2.1.7.1　初回提出日
10.2.1.7.2　初回公開日
10.2.1.7.3　最終更新公開日
10.2.1.7.4　最終確認日
10.2.1.8　適応症
10.2.1.9　試験デザイン
10.2.1.10　被験者募集状況
10.2.1.11　登録者数（推定）
10.2.1.12　実施国
10.2.1.13　最新結果
10.2.2　その他の医薬品
11　HER2変異非小細胞肺がん開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1　中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1　試験種類
11.1.2　被験者募集状況
11.1.3　企業
11.1.4　資金提供者種類
11.2　製品別分析*
11.2.1　医薬品：ザニダタマブ
11.2.1.1　製品概要
11.2.1.2　試験識別番号
11.2.1.3　治験依頼者名
11.2.1.4　試験種類
11.2.1.5　薬剤分類
11.2.1.6　適格基準
11.2.1.7　試験記録日
11.2.1.7.1　初回提出日
11.2.1.7.2　初回公開日
11.2.1.7.3　最終更新公開日
11.2.1.7.4　最終確認日
11.2.1.8　適応症
11.2.1.9　試験デザイン
11.2.1.10　被験者募集状況
11.2.1.11　登録者数（推定）
11.2.1.12　実施国
11.2.1.13　最新結果
11.2.2　その他の医薬品
12　HER2変異非小細胞肺がん開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1　初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1　試験種類
12.1.2　被験者募集状況
12.1.3　企業
12.1.4　資金提供者種類
12.2　製品別分析*
12.2.1　医薬品：BL-M17D1
12.2.1.1　製品概要
12.2.1.2　試験識別番号
12.2.1.3　治験依頼者名
12.2.1.4　試験種類
12.2.1.5　薬剤分類
12.2.1.6　適格基準
12.2.1.7　試験記録日
12.2.1.7.1　初回提出日
12.2.1.7.2　初回公開日
12.2.1.7.3　最終更新公開日
12.2.1.7.4　最終確認日
12.2.1.8　適応症
12.2.1.9　試験デザイン
12.2.1.10　被験者募集状況
12.2.1.11　登録者数（推定）
12.2.1.12　実施国
12.2.2　医薬品：BBO-10203
12.2.3　その他の医薬品
13　HER2変異非小細胞肺がん開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1　前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1　試験種類
13.1.2　被験者募集状況
13.1.3　企業
13.1.4　資金提供者種類
13.2　製品別分析*
13.2.1　医薬品1
13.2.1.1　製品概要
13.2.1.2　試験識別番号
13.2.1.3　治験依頼者名
13.2.1.4　試験種類
13.2.1.5　薬剤分類
13.2.1.6　適格基準
13.2.1.7　試験記録日
13.2.1.7.1　初回提出日
13.2.1.7.2　初回公開日
13.2.1.7.3　最終更新公開日
13.2.1.7.4　最終確認日
13.2.1.8　適応症
13.2.1.9　試験デザイン
13.2.1.10　被験者募集状況
13.2.1.11　登録者数（推定）
13.2.1.12　実施国
13.2.2　その他の医薬品
14　HER2変異非小細胞肺がん：主要開発パイプライン企業
14.1　Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.
14.1.1　企業概要
14.1.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3　財務分析
14.1.4　最近のニュースおよび動向
14.2　SystImmune Inc.
14.2.1　企業概要
14.2.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3　財務分析
14.2.4　最近のニュースおよび動向
14.3　PMV Pharmaceuticals, Inc
14.3.1　企業概要
14.3.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3　財務分析
14.3.4　最近のニュースおよび動向
14.4　TheRas, Inc.
14.4.1　企業概要
14.4.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3　財務分析
14.4.4　最近のニュースおよび動向
14.5　BridgeBio Oncology Therapeutics
14.5.1　企業概要
14.5.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3　財務分析
14.5.4　最近のニュースおよび動向
14.6　Baili-Bio (Chengdu) Pharmaceutical Co., Ltd.
14.6.1　企業概要
14.6.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3　財務分析
14.6.4　最近のニュースおよび動向
14.7　Merck Sharp & Dohme LLC
14.7.1　企業概要
14.7.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3　財務分析
14.7.4　最近のニュースおよび動向
14.8　Dizal Pharmaceuticals
14.8.1　企業概要
14.8.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3　財務分析
14.8.4　最近のニュースおよび動向
14.9　Jiangsu Hengrui Medicine
14.9.1　企業概要
14.9.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3　財務分析
14.9.4　最近のニュースおよび動向
14.10　Spectrum Pharmaceuticals
14.10.1　企業概要
14.10.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3　財務分析
14.10.4　最近のニュースおよび動向
14.11　Pfizer
14.11.1　企業概要
14.11.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3　財務分析
14.11.4　最近のニュースおよび動向
14.12　Zai Lab
14.12.1　企業概要
14.12.2　開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.12.3　財務分析
14.12.4　最近のニュースおよび動向
15　地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16　開発中止または一時停止となったパイプライン製品

■当英文調査レポートに関するお問い合わせ・お申込みはこちら
https://www.marketresearch.co.jp/contacts/

■株式会社マーケットリサーチセンターについて
https://www.marketresearch.co.jp
主な事業内容：市場調査レポ－トの作成・販売、市場調査サ－ビス提供
本社住所：〒105-0004東京都港区新橋1-18-21
TEL：03-6161-6097、FAX：03-6869-4797
マ－ケティング担当、marketing@marketresearch.co.jp