遺伝性血管性浮腫治療薬パイプラインインサイト2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表

株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「遺伝性血管性浮腫治療薬パイプラインインサイト2026、英文タイトル：Hereditary Angioedema Drug Pipeline Insight 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。

■主な掲載内容

遺伝性血管性浮腫（HAE）は、希少な遺伝性疾患であり、Rare Disease Advisorによると、その有病率は1万人に1人から5万人に1人程度と推定されています。米国では、HAEの発作によって年間15,000～30,000件の救急外来受診が発生していると報告されています。また、臨床的な血管性浮腫は人口の約20％に発生するとされていますが、そのうち遺伝性血管性浮腫が占める割合は約2％です。疾患の希少性と、発作時に生命を脅かす可能性があることから、より安全で効果的な治療法の開発に向けて複数の企業が研究開発を進めています。

本レポートは、調査会社による「遺伝性血管性浮腫治療薬パイプラインレポート」であり、現在臨床試験段階にある遺伝性血管性浮腫治療薬について包括的な情報を提供しています。レポートでは、開発中の20種類以上のパイプライン医薬品および10社以上の関連企業を対象に分析を実施し、各候補薬について臨床試験で報告された有効性、安全性評価、患者における有害事象などを評価しています。また、薬剤クラス、臨床試験、開発フェーズ、分子タイプ、投与経路、進行中の研究開発活動についても詳細に分析しています。

遺伝性血管性浮腫は、主にSERPING1遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性疾患です。この遺伝子はC1インヒビタータンパク質の機能に関与しており、タンパク質の働きが低下または異常になることで、顔面、消化管、四肢、気道など身体のさまざまな部位に炎症や腫脹が発生します。C1インヒビターの機能異常によりブラジキニンというペプチドが過剰に産生されることで、血管透過性が上昇し、組織への体液蓄積や腫れを引き起こします。特に気道に発生した浮腫は、気道閉塞につながる可能性があり、緊急対応が必要となる重篤な合併症となる場合があります。

HAEの症状は多くの場合、小児期から始まり、発作は数日から数週間続くことがあります。治療では、急性発作への対応と長期的な発作予防の両方が重要となります。急性発作の治療には、C1インヒビター製剤であるBerinertやRuconestなどが使用されています。一方、以前は予防治療としてダナゾールが利用されていましたが、副作用や安全性の観点から、現在ではより有効かつ安全性の高い薬剤であるlanadelumabやberotralstatなどが使用されています。

近年では、特に気道浮腫など緊急時に使用可能な新規治療薬への需要が高まっています。複数の製薬企業や研究機関が、発作時の迅速な治療や長期的な発作抑制を目的とした新しい治療法の開発に取り組んでいます。例えば、皮下注射によって投与可能で、緊急状況における有効性と安全性を評価する治験も進行しています。これらの臨床試験の増加により、遺伝性血管性浮腫治療薬のパイプラインは拡大しています。

本レポートでは、遺伝性血管性浮腫治療薬候補について、開発段階、薬剤分類、投与経路など複数の観点から詳細な評価を行っています。開発段階別では、第3相および第4相の後期開発品、第2相の中期開発品、第1相の初期開発品、前臨床および探索段階の候補薬を対象としています。EMRの分析によると、遺伝性血管性浮腫に関する臨床試験では第2相試験が大きな割合を占めており、第2相段階には5種類の薬剤候補が存在しています。

薬剤分類別では、遺伝性血管性浮腫のパイプラインには遺伝子治療、小分子化合物、ワクチン、ポリマー、ペプチド、モノクローナル抗体などが含まれています。特に遺伝子治療は、疾患の根本原因である遺伝子異常を標的とする治療法として注目されており、複数の臨床試験で有効性評価が進められています。遺伝子治療は、C1インヒビター機能の改善や疾患メカニズムそのものへの介入を可能にする可能性があり、将来的な治療選択肢として期待されています。本レポートでは、各分子タイプに分類される薬剤について、臨床試験段階ごとの比較分析を提供しています。

遺伝性血管性浮腫の臨床試験における競争環境分析では、主要企業としてAstria Therapeutics, Inc.、Ionis Pharmaceuticals, Inc.、Intellia Therapeutics、KalVista Pharmaceuticals, Ltd.、CSL Behring、BioCryst Pharmaceuticals、BioMarin Pharmaceutical、Takeda Pharmaceutical Industries, Ltd.、Pharvaris Netherlands B.V.などが挙げられています。これらの企業は、発作予防薬、急性治療薬、遺伝子治療など幅広いアプローチを用いて、新たなHAE治療法の開発を進めています。

主要な開発中薬剤として、KVD900が挙げられます。KVD900はKalVista Pharmaceuticals, Ltd.が開発する治療候補薬であり、第3相臨床試験が進行しています。本試験では、KVD900の臨床的有効性を評価するとともに、長期的な安全性について検証しています。発作時の迅速な症状改善を目的とした治療薬として、その開発動向が注目されています。

また、CSL312はCSL Behringが開発する遺伝性血管性浮腫治療候補薬であり、第3相臨床試験が実施されています。本試験では、皮下注射によって投与されるCSL312について、有効性および長期安全性を評価しています。継続的な投与による発作予防効果が期待されており、慢性的な疾患管理を目的とした治療選択肢として研究されています。

さらに、BerotralstatはBioCryst Pharmaceuticalsが開発する薬剤であり、第3相臨床試験において薬物動態および安全性評価が行われています。Berotralstatは経口投与可能な予防治療薬として開発されており、患者の治療負担軽減や長期的な発作管理への貢献が期待されています。

遺伝性血管性浮腫は、発作の頻度や重症度が患者の生活の質に大きな影響を与える希少疾患であり、既存治療には依然として改善余地があります。そのため、遺伝子治療、新規分子標的薬、長期予防薬などの開発が活発化しています。今後、臨床試験の進展や新規治療薬の承認により、発作の抑制、緊急時対応の改善、患者の生活の質向上につながる治療環境の発展が期待されています。

※目次構成

01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 遺伝性血管性浮腫の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 リスク要因
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：遺伝性血管性浮腫
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情的影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 遺伝性血管性浮腫：疫学スナップショット
5.1 主要市場別の遺伝性血管性浮腫発症率
5.2 遺伝性血管性浮腫―主要市場における治療希望患者
06 遺伝性血管性浮腫：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 遺伝性血管性浮腫：収録される主要情報
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.2 欧州における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.3 北米における臨床試験への貢献度が高い主要国
7.4 その他地域における臨床試験への貢献度が高い主要国
08 遺伝性血管性浮腫：医薬品パイプライン評価
8.1 開発段階別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 分子タイプ別評価
09 医薬品パイプライン比較分析
9.1 遺伝性血管性浮腫パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 分子タイプ別
9.1.4 投与経路別
9.2 パイプライン医薬品の属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 遺伝性血管性浮腫医薬品パイプライン―後期開発製品（第3相および第4相）（主要医薬品）
10.1 後期開発医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 GNR-038
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 スポンサー名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 分子タイプ
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 TAK-743
10.2.3 その他の医薬品
11 遺伝性血管性浮腫医薬品パイプライン―中期開発製品（第2相）（主要医薬品）
11.1 中期開発医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 STAR-0215
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 スポンサー名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 分子タイプ
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 ドニダロルセン
11.2.3 その他の医薬品
12 遺伝性血管性浮腫医薬品パイプライン―初期開発製品（第1相）（主要医薬品）
12.1 初期開発医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 ADX-324
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 スポンサー名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 分子タイプ
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 C1エステラーゼ阻害剤
12.2.3 その他の医薬品
13 遺伝性血管性浮腫：主要医薬品パイプライン企業
13.1 Astria Therapeutics, Inc.
13.1.1 企業概要
13.1.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.1.3 財務分析
13.1.4 最新ニュースおよび動向
13.2 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
13.2.1 企業概要
13.2.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.2.3 財務分析
13.2.4 最新ニュースおよび動向
13.3 Intellia Therapeutics
13.3.1 企業概要
13.3.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.3.3 財務分析
13.3.4 最新ニュースおよび動向
13.4 KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
13.4.1 企業概要
13.4.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.4.3 財務分析
13.4.4 最新ニュースおよび動向
13.5 CSL Behring
13.5.1 企業概要
13.5.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.5.3 財務分析
13.5.4 最新ニュースおよび動向
13.6 BioCryst Pharmaceuticals
13.6.1 企業概要
13.6.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.6.3 財務分析
13.6.4 最新ニュースおよび動向
13.7 BioMarin Pharmaceutical
13.7.1 企業概要
13.7.2 パイプライン製品ポートフォリオ
13.7.3 財務分析
13.7.4 最新ニュースおよび動向
14 地域別医薬品承認の規制枠組み
15 開発中止または一時停止されたパイプライン製品

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