筋萎縮性側索硬化症（ALS）パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表
株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「筋萎縮性側索硬化症（ALS）パイプライン分析2026、英文タイトル：Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。
■主な掲載内容
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、運動ニューロンの進行性消失を特徴とする致死性の神経変性疾患であり、筋力低下、運動機能障害、呼吸機能低下などを引き起こし、急速な身体機能の低下につながる難治性疾患です。発症後の進行は速く、現在利用可能な治療法では疾患進行を完全に停止させることは困難であるため、新たな治療法の開発が世界的に強く求められています。世界では人口10万人あたり約4～5人がALSに罹患していると推定され、年間発症率は地域差があるものの人口10万人あたり約1～2.6例とされています。
調査会社によるALS治療薬パイプライン分析では、患者数の増加や疾患メカニズムに関する理解の進展を背景に、遺伝子標的治療、神経保護療法、免疫調節療法などの革新的治療法の研究開発が加速していることを明らかにしています。特に近年では、ALSの発症原因となる遺伝子異常や分子経路を直接標的とする精密医療型アプローチが注目されており、従来の症状緩和中心の治療から疾患修飾療法を目指す方向へ研究開発の重点が移行しています。
本調査レポートは、現在臨床試験段階にあるALS治療薬について包括的な分析を提供しています。100種類以上の開発中パイプライン薬剤および50社以上の関連企業を対象として、各治療候補薬の開発状況、有効性、安全性評価、臨床試験結果、患者における有害事象、既存のALS治療ガイドラインとの適合性などを詳細に評価しています。
さらに、各薬剤について、薬剤クラス、臨床試験フェーズ、薬剤タイプ、投与経路、進行中の研究開発活動を分析し、ALS治療分野における競争環境や今後の市場成長可能性を明らかにしています。本レポートでは、現在開発中の治療薬だけでなく、将来的な治療パラダイムの変化をもたらす可能性がある新規技術や作用機序についても評価しています。
ALS治療分野では、従来の対症療法を超えた新たな治療アプローチの開発が進んでいます。現在、標準治療として使用されているリルゾールやエダラボンは、疾患進行を緩やかにする効果があるものの、長期的な疾患経過を大きく変えるには限界があります。そのため、ALS発症に関与する遺伝子異常、RNA異常、神経炎症、酸化ストレス、ミトコンドリア機能障害などを標的とした新しい治療法への期待が高まっています。
ALS治療開発における大きな転換点として、2023年4月に米国食品医薬品局（FDA）がQalsody（tofersen）をSOD1遺伝子変異関連ALSに対して迅速承認したことが挙げられます。これは、特定の遺伝的原因を直接標的とする初のALS治療薬であり、ALS領域における精密医療の重要性を大きく高める出来事となりました。この承認以降、遺伝子標的療法や疾患修飾療法の研究開発がさらに活発化し、後期臨床試験へ進む候補薬の増加につながっています。
疫学面では、ALSは希少疾患でありながら、進行性かつ致死性の高い神経疾患として大きな医学的負担を伴っています。ALS症例の約90～95％は孤発性ALSであり、明確な家族歴を持たない形で発症します。一方、残りの約5～10％は家族性ALSであり、特定の遺伝子変異が関与しています。
孤発性ALSでは男性に多く発症する傾向があり、男女比は約2：1とされています。一方、家族性ALSでは男女差はほぼ同等です。生涯発症リスクは男性で約350人に1人、女性で約400人に1人と推定され、平均発症年齢は64歳、発症リスクのピークは75歳前後となっています。
世界的なALS発症率は人口10万人あたり年間1～2.6例で、患者数は人口10万人あたり約4～5人とされています。ただし、地域によって発症率や有病率には大きな差があり、遺伝的背景、環境要因、診断体制などが影響しています。
本レポートでは、ALS治療薬パイプラインを臨床開発段階、薬剤クラス、投与経路などの観点から詳細に分類しています。
臨床開発フェーズ別では、フェーズ3およびフェーズ4の後期開発製品、フェーズ2の中期開発製品、フェーズ1の初期開発製品、さらに前臨床および探索段階の候補薬を対象としています。これにより、現在の研究開発状況だけでなく、今後承認取得や市場投入が期待される治療候補についても分析しています。
調査会社の分析によると、ALS臨床試験ではフェーズ2段階の薬剤が最も大きな割合を占めており、全体の41％を占めています。続いてフェーズ1が35％、フェーズ3が14％、初期フェーズ1が9％となっています。この構成は、多くのALS治療候補薬が有効性確認や用量最適化を目的とする中期臨床開発段階にあり、将来的な後期試験や承認取得に向けた研究が活発に進められていることを示しています。
薬剤クラス別では、モノクローナル抗体、小分子化合物、ペプチドが主要なカテゴリーとして分析されています。
モノクローナル抗体は、特定の疾患関連分子や免疫経路を標的とすることで神経変性の進行を抑制する可能性があります。小分子化合物は、細胞内シグナル経路や神経保護メカニズムを調節する治療法として研究されています。また、ペプチド治療薬は、神経細胞機能維持や異常タンパク質制御を目的とした新しいアプローチとして注目されています。
2025年8月には、Coya TherapeuticsがALS治療用免疫調節型生物製剤COYA 302について、FDAから治験薬申請（IND）の受理を受けたことを発表しました。この承認により、ALS患者を対象としたフェーズ2多施設共同二重盲検プラセボ対照試験の開始が可能となり、安全性および有効性評価が進められています。また、この進展により、提携先であるDr. Reddy’s Laboratoriesから420万米ドルの支払いが発生するなど、ALS治療薬開発における重要なマイルストーンとなっています。
投与経路については、経口投与、非経口投与、その他の投与方法に分類されています。ALSでは薬剤を神経系へ効果的に届けることが大きな課題であるため、髄腔内投与や遺伝子導入技術など、標的部位へ直接作用させる送達技術の重要性が高まっています。
ALS治療薬開発には、多数の製薬企業やバイオテクノロジー企業が参入しています。本レポートでは、主要企業としてIonis Pharmaceuticals Inc.、MediciNova、Rapa Therapeutics LLC、Shanghai Zhimeng Biopharma Inc.、Insmed Gene Therapy LLC、Cellenkos Inc.、Ractigen Therapeutics、RJK Biopharma Ltd、Eli Lilly and Company、Everfront Biotech Co., Ltd.、Xalud Therapeutics Inc.などを取り上げています。
これらの企業は、遺伝子治療、RNA標的治療、免疫療法、神経保護療法など、多様な技術プラットフォームを活用してALS治療薬の開発を進めています。本レポートでは、それぞれの企業の研究開発状況、臨床試験段階、競争環境について詳細に評価しています。
注目される開発薬剤の一つとしてSNUG01があります。SNUG01は、SineuGene Therapeuticsが開発する次世代遺伝子治療薬であり、rAAV9ベクターを用いてTRIM72遺伝子を運搬することで、運動ニューロンの保護とALS進行抑制を目指しています。
TRIM72遺伝子は、酸化ストレス低減、ミトコンドリア機能維持、神経炎症抑制などに関与すると考えられており、SNUG01はこれらの作用を通じて広範な神経保護効果を発揮することを目的としています。SineuGene TherapeuticsはAAVベース治療に特化したバイオテクノロジー企業であり、SNUG01についてFDAから希少疾病用医薬品指定を取得しています。今後、世界規模のフェーズ1/2a試験において、安全性および初期有効性の評価が予定されています。
LY4256984は、Eli Lilly and Companyが開発する孤発性ALS向け小分子治療候補薬です。この薬剤はAMPA受容体を標的とし、RNA制御機構を調節することで、神経細胞に関連する異常なスプライシングを修正する可能性があります。
髄腔内投与によって投与されるLY4256984は、有害なRNA産物の低減と神経機能維持を目的としており、ALS患者を対象としたフェーズ1無作為化プラセボ対照試験で、安全性、忍容性、薬物動態が評価されています。
また、CK0803は、Cellenkos Inc.が開発する制御性T細胞（Treg）療法です。この治療法は、中枢神経系へ移動する特性を持つ同種由来Treg細胞で構成されており、CXCR3高発現、CXCR7陽性、LFA1陽性という特徴を持っています。
CK0803は、ALSにおける神経炎症部位へ移動し、ミクログリア活性化を抑制することで免疫バランスを回復し、神経変性の進行を遅らせることを目的としています。Cellenkos Inc.は既製型細胞療法技術を専門とする企業であり、CK0803についてFDA希少疾病用医薬品指定を取得し、今後プラセボ対照臨床試験に向けた開発を進めています。
総じて、ALS治療市場では、従来の症状緩和型治療から、疾患原因や分子メカニズムを直接標的とする疾患修飾療法への転換が進んでいます。遺伝子治療、RNA標的治療、免疫調節療法、神経保護療法などの革新的技術が急速に発展しており、ALS患者に対する新たな治療選択肢の創出が期待されています。
本レポートは、ALS治療薬の臨床パイプラインを体系的に分析し、主要企業の開発動向、薬剤カテゴリー別の特徴、臨床試験の進展状況、今後の市場成長機会を把握するための包括的な情報を提供しています。
※目次構成
01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 筋萎縮性側索硬化症（ALS）の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 危険因子
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：筋萎縮性側索硬化症（ALS）
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 筋萎縮性側索硬化症（ALS）：疫学概要
5.1 主要市場別の筋萎縮性側索硬化症（ALS）発症率
5.2 主要市場において治療を求める筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者
06 筋萎縮性側索硬化症（ALS）：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 筋萎縮性側索硬化症（ALS）：主要調査項目
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2 欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3 北米における臨床試験への貢献上位国
7.4 その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08 筋萎縮性側索硬化症（ALS）：医薬品開発パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 EMR医薬品開発パイプライン比較分析
9.1 筋萎縮性側索硬化症（ALS）パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 筋萎縮性側索硬化症（ALS）医薬品開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1 後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：ION363
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 治験依頼者名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：FB1006
10.2.3 その他の医薬品
11 筋萎縮性側索硬化症（ALS）医薬品開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1 中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：TP04HN106
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 治験依頼者名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 生物学的製剤：ARGX-119
11.2.3 医薬品：18F-OP-801
11.2.4 その他の医薬品
12 筋萎縮性側索硬化症（ALS）医薬品開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1 初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 生物学的製剤：CK0803
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 治験依頼者名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 医薬品：LY4256984
12.2.3 生物学的製剤：VGN-R13
12.2.4 医薬品：SNUG01
12.2.5 その他の医薬品
13 筋萎縮性側索硬化症（ALS）医薬品開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 治験依頼者名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 筋萎縮性側索硬化症（ALS）：主要医薬品開発パイプライン企業
14.1 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
14.1.1 企業概要
14.1.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最近のニュースおよび動向
14.2 MediciNova
14.2.1 企業概要
14.2.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最近のニュースおよび動向
14.3 Rapa Therapeutics LLC
14.3.1 企業概要
14.3.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最近のニュースおよび動向
14.4 Insmed Gene Therapy LLC
14.4.1 企業概要
14.4.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最近のニュースおよび動向
14.5 Shanghai Zhimeng Biopharma, Inc.
14.5.1 企業概要
14.5.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最近のニュースおよび動向
14.6 Cellenkos, Inc.
14.6.1 企業概要
14.6.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最近のニュースおよび動向
14.7 Ractigen Therapeutics.
14.7.1 企業概要
14.7.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最近のニュースおよび動向
14.8 RJK Biopharma Ltd
14.8.1 企業概要
14.8.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最近のニュースおよび動向
14.9 Eli Lilly and Company
14.9.1 企業概要
14.9.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最近のニュースおよび動向
14.10 Everfront Biotech Co., Ltd.
14.10.1 企業概要
14.10.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最近のニュースおよび動向
14.11 Xalud Therapeutics, Inc.
14.11.1 企業概要
14.11.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3 財務分析
14.11.4 最近のニュースおよび動向
15 地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品
■当英文調査レポートに関するお問い合わせ・お申込みはこちら
https://www.marketresearch.co.jp/contacts/
■株式会社マーケットリサーチセンターについて
https://www.marketresearch.co.jp
主な事業内容：市場調査レポ－トの作成・販売、市場調査サ－ビス提供
本社住所：〒105-0004東京都港区新橋1-18-21
TEL：03-6161-6097、FAX：03-6869-4797
マ－ケティング担当、marketing@marketresearch.co.jp
