急性骨髄性白血病（AML）パイプライン分析2026（臨床試験フェーズ別、医薬品種類別）グローバル市場調査レポートを発表
株式会社マーケットリサーチセンター（本社：東京都港区、世界の市場調査資料販売）では、「急性骨髄性白血病（AML）パイプライン分析2026、英文タイトル：Acute Myelogenous Leukemia (AML) Pipeline Analysis 2026」調査資料を発表しました。本資料には、臨床試験フェーズ別、医薬品種類別、投与経路、医薬品プロファイル、商業性評価などの情報などが盛り込まれています。
■主な掲載内容
急性骨髄性白血病は、血液および骨髄に発生する進行性の高いがんであり、異常な骨髄系細胞が制御不能に増殖することで、正常な血液細胞の産生が妨げられる疾患です。遺伝子変異などにより未成熟な白血病細胞が骨髄や血液中に蓄積し、赤血球、白血球、血小板の正常な形成を阻害することで、貧血、感染症リスクの上昇、出血傾向などの症状を引き起こします。米国では年間発症率は人口10万人当たり約4.3例で、年間2万人以上の新規患者が発生していると報告されています。高齢者での発症が多く、診断時の中央値年齢は68歳であり、男性での発症頻度が高い傾向があります。
本市場調査レポートでは、急性骨髄性白血病に対する治療薬パイプラインについて包括的な分析を行っています。現在臨床試験段階にある急性骨髄性白血病治療薬を対象として、100種類以上の開発中医薬品と50社以上の関連企業を評価しています。各薬剤候補について、臨床試験で報告された有効性、安全性評価、副作用情報、患者への影響、既存の急性骨髄性白血病治療指針との整合性などを分析し、今後の治療開発動向や市場成長の可能性を整理しています。
レポートでは、開発中の各治療薬について、薬剤の種類、薬効分類、臨床試験内容、開発フェーズ、投与経路、進行中の製品開発活動などを詳細に評価しています。分析対象には、後期開発段階であるフェーズIII・フェーズIV製品、中期段階のフェーズII製品、初期段階のフェーズI製品、さらに前臨床および探索段階の候補が含まれています。
急性骨髄性白血病の治療領域では、近年、精密医療、分子標的治療、免疫療法の進展により治療パイプラインが大きく拡大しています。従来の化学療法に加えて、FLT3阻害薬、IDH1・IDH2変異を標的とした治療薬、ベネトクラクスを基盤とした併用療法などが重要な開発分野となっています。さらに、再発・難治性患者に対する新たな治療戦略として、細胞療法や抗体医薬などの研究も進んでいます。
現在の急性骨髄性白血病治療では、寛解導入療法、地固め療法、遺伝子変異に応じた標的治療、造血幹細胞移植、免疫療法などが用いられています。治療方針は、白血病のサブタイプ、遺伝子プロファイル、患者の年齢、全身状態などを考慮して決定されます。近年では、患者ごとの疾患特性に合わせた個別化医療が進展しており、治療効果の向上や再発リスク低減を目指した研究開発が活発化しています。
2026年5月には、米国食品医薬品局が、75歳以上の新規診断患者または強力な化学療法が適用できない患者を対象として、デシタビン、セダズリジン、ベネトクラクスの経口併用療法を承認しました。この進展は、急性骨髄性白血病患者に対する治療選択肢の拡大を示すものであり、CD33標的治療、ゲムツズマブオゾガマイシン、ミドスタウリン療法、CPX-351リポソーム製剤、CAR-T細胞療法など、現在開発が進む新たな治療戦略を補完するものとなっています。
急性骨髄性白血病の疫学では、高齢化の進展とともに疾患負担への対応が重要になっています。英国では、新規急性骨髄性白血病患者の42％が75歳以上で診断されており、高齢人口の増加と発症率との関連が指摘されています。こうした背景から、高齢患者でも使用可能な低毒性治療や、従来治療が困難な患者に対する新規作用機序を持つ薬剤への需要が高まっています。
薬剤クラス別では、小分子医薬品、モノクローナル抗体、遺伝子治療、ペプチド、ポリマーなどが主要な開発カテゴリーとなっています。特に免疫療法は、再発または難治性の急性骨髄性白血病患者に対する有望な治療アプローチとして注目されています。例えば、CER-1236は開発中の人工T細胞療法であり、白血病細胞を標的として排除することを目的に臨床評価が進められています。また、標的治療薬や抗体医薬も、白血病細胞を選択的に攻撃し、治療反応率向上や疾患進行抑制を目指しています。
臨床開発フェーズ別の分析では、フェーズII試験が急性骨髄性白血病治療薬パイプラインにおいて最大の割合を占めています。EMR分析によると、フェーズIIは全臨床試験候補の46％を占め、中期開発段階における活発な研究活動を示しています。フェーズIは41％を占め、新規治療候補が臨床評価へ進む流れが強まっています。フェーズIIIは10％で、承認取得に向けた最終的な有効性評価が進められています。残り3％は初期フェーズIおよびフェーズIVに分布しており、市場拡大と将来的な治療革新を支えています。
急性骨髄性白血病治療薬の臨床試験には、多数の製薬企業やバイオテクノロジー企業が参入しています。主要企業として、Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.、Bio-Path Holdings, Inc.、Akeso、Ascentage Pharma Group Inc.、CSPC ZhongQi Pharmaceutical Technology Co., Ltd.、Aptevo Therapeutics、Syndax Pharmaceuticals、Moleculin Biotech, Inc.、Kura Oncology, Inc.、AbbVie、CERo Therapeutics Holdings, Inc.などが挙げられます。これらの企業は、抗体薬物複合体、核酸医薬、免疫療法、分子標的薬などの技術を活用し、新たな治療選択肢の開発を進めています。
主要な開発中治療薬候補として、Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.が開発するBL-M11D1と、シタラビンおよびダウノルビシンの併用療法があります。BL-M11D1は、急性骨髄性白血病細胞に高発現するCD33を標的とする抗体薬物複合体です。CD33に結合すると細胞内へ取り込まれ、トポイソメラーゼI阻害薬を放出することで、標的細胞への細胞傷害作用を発揮します。現在、フェーズII／III臨床試験において、安全性、忍容性、薬物動態、初期有効性が評価されており、試験完了は2027年12月が予定されています。
Bio-Path Holdings, Inc.が開発するBP1001も重要な治療候補です。BP1001はGrb2アンチセンスオリゴヌクレオチドをリポソーム化した核酸医薬であり、集中治療が適用できない急性骨髄性白血病患者を対象に、ベネトクラクスおよびデシタビンとの併用療法としてフェーズIIa試験が進められています。Grb2は白血病細胞の増殖や生存に関与する重要なタンパク質であり、BP1001はその産生を阻害することで腫瘍細胞の増殖抑制を目指しています。静脈内投与によって治療を行い、既存治療と比較した寛解率向上の可能性が評価されています。主要評価完了は2027年12月、試験全体の完了は2028年12月が予定されています。
また、Akesoが開発するAK117（ligufalimab）も注目される免疫療法候補です。AK117は次世代型ヒト化IgG4抗CD47モノクローナル抗体であり、アザシチジンおよびベネトクラクスとの併用療法としてフェーズIb／II試験が進められています。本薬剤はCD47-SIRPαシグナル経路を阻害することで、免疫細胞による白血病細胞の貪食を促進し、腫瘍増殖抑制を目指しています。現在、急性骨髄性白血病患者を対象に安全性、忍容性、有効性が評価されており、主要評価完了は2026年4月、試験全体の完了は2027年4月が予定されています。
急性骨髄性白血病治療薬市場は、精密医療の発展、分子標的治療の進歩、免疫療法技術の革新、再発・難治性患者への新たな治療ニーズを背景に成長が期待されています。今後は、遺伝子変異に基づく個別化治療、抗体医薬、細胞療法、核酸医薬などの開発進展により、患者ごとの疾患特性に応じた治療戦略がさらに広がると考えられます。特に、従来治療では十分な効果が得られなかった患者に対する新規治療法の確立が、急性骨髄性白血病領域における市場拡大と医療成果向上の重要な要素となっています。
※目次構成
01 序文
1.1 はじめに
1.2 調査の目的
1.3 調査方法および前提条件
02 エグゼクティブサマリー
03 急性骨髄性白血病（AML）の概要
3.1 徴候および症状
3.2 原因
3.3 危険因子
3.4 診断
3.5 治療
04 患者プロファイル：急性骨髄性白血病（AML）
4.1 患者プロファイルの概要
4.2 患者心理および感情面への影響要因
4.3 リスク評価および治療成功率
05 急性骨髄性白血病（AML）：疫学概要
5.1 主要市場別の急性骨髄性白血病（AML）発症率
5.2 主要市場において治療を求める急性骨髄性白血病（AML）患者
06 急性骨髄性白血病（AML）：市場動向
6.1 市場促進要因および制約要因
6.2 強み・弱み・機会・脅威分析
07 急性骨髄性白血病（AML）：主要調査項目
7.1 アジア太平洋地域における臨床試験への貢献上位国
7.2 欧州における臨床試験への貢献上位国
7.3 北米における臨床試験への貢献上位国
7.4 その他の地域における臨床試験への貢献上位国
08 急性骨髄性白血病（AML）：開発パイプライン評価
8.1 治療種類別評価
8.2 投与経路別評価
8.3 薬剤分類別評価
09 EMR開発パイプライン比較分析
9.1 急性骨髄性白血病（AML）パイプライン医薬品一覧
9.1.1 企業別
9.1.2 開発段階別
9.1.3 適応症別
9.1.4 試験状況別
9.1.5 資金提供者種類別
9.2 パイプライン医薬品のEMR属性スコアリング分析（主要医薬品）
10 急性骨髄性白血病（AML）開発パイプライン―後期開発段階製品（第Ⅲ相および第Ⅳ相）（主要医薬品）
10.1 後期開発段階医薬品の比較分析
10.1.1 試験種類
10.1.2 被験者募集状況
10.1.3 企業
10.1.4 資金提供者種類
10.2 製品別分析*
10.2.1 医薬品：BL-M11D1＋シタラビン＋ダウノルビシン
10.2.1.1 製品概要
10.2.1.2 試験識別番号
10.2.1.3 治験依頼者名
10.2.1.4 試験種類
10.2.1.5 薬剤分類
10.2.1.6 適格基準
10.2.1.7 試験記録日
10.2.1.7.1 初回提出日
10.2.1.7.2 初回公開日
10.2.1.7.3 最終更新公開日
10.2.1.7.4 最終確認日
10.2.1.8 適応症
10.2.1.9 試験デザイン
10.2.1.10 被験者募集状況
10.2.1.11 登録者数（推定）
10.2.1.12 実施国
10.2.1.13 最新結果
10.2.2 医薬品：APG-2575（リサフトクラクス）＋アザシチジン
10.2.3 その他の医薬品
11 急性骨髄性白血病（AML）開発パイプライン―中期開発段階製品（第Ⅱ相）（主要医薬品）
11.1 中期開発段階医薬品の比較分析
11.1.1 試験種類
11.1.2 被験者募集状況
11.1.3 企業
11.1.4 資金提供者種類
11.2 製品別分析*
11.2.1 医薬品：BP1001＋ベネトクラクス＋デシタビン
11.2.1.1 製品概要
11.2.1.2 試験識別番号
11.2.1.3 治験依頼者名
11.2.1.4 試験種類
11.2.1.5 薬剤分類
11.2.1.6 適格基準
11.2.1.7 試験記録日
11.2.1.7.1 初回提出日
11.2.1.7.2 初回公開日
11.2.1.7.3 最終更新公開日
11.2.1.7.4 最終確認日
11.2.1.8 適応症
11.2.1.9 試験デザイン
11.2.1.10 被験者募集状況
11.2.1.11 登録者数（推定）
11.2.1.12 実施国
11.2.1.13 最新結果
11.2.2 医薬品：SKLB1028
11.2.3 医薬品：AK117＋アザシチジン＋ベネトクラクス
11.2.4 その他の医薬品
12 急性骨髄性白血病（AML）開発パイプライン―初期開発段階製品（第Ⅰ相）（主要医薬品）
12.1 初期開発段階医薬品の比較分析
12.1.1 試験種類
12.1.2 被験者募集状況
12.1.3 企業
12.1.4 資金提供者種類
12.2 製品別分析*
12.2.1 医薬品：APVO436＋ベネトクラクス＋アザシチジン
12.2.1.1 製品概要
12.2.1.2 試験識別番号
12.2.1.3 治験依頼者名
12.2.1.4 試験種類
12.2.1.5 薬剤分類
12.2.1.6 適格基準
12.2.1.7 試験記録日
12.2.1.7.1 初回提出日
12.2.1.7.2 初回公開日
12.2.1.7.3 最終更新公開日
12.2.1.7.4 最終確認日
12.2.1.8 適応症
12.2.1.9 試験デザイン
12.2.1.10 被験者募集状況
12.2.1.11 登録者数（推定）
12.2.1.12 実施国
12.2.2 その他の医薬品
13 急性骨髄性白血病（AML）開発パイプライン―前臨床および探索段階製品（主要医薬品）
13.1 前臨床および探索段階医薬品の比較分析
13.1.1 試験種類
13.1.2 被験者募集状況
13.1.3 企業
13.1.4 資金提供者種類
13.2 製品別分析*
13.2.1 医薬品1
13.2.1.1 製品概要
13.2.1.2 試験識別番号
13.2.1.3 治験依頼者名
13.2.1.4 試験種類
13.2.1.5 薬剤分類
13.2.1.6 適格基準
13.2.1.7 試験記録日
13.2.1.7.1 初回提出日
13.2.1.7.2 初回公開日
13.2.1.7.3 最終更新公開日
13.2.1.7.4 最終確認日
13.2.1.8 適応症
13.2.1.9 試験デザイン
13.2.1.10 被験者募集状況
13.2.1.11 登録者数（推定）
13.2.1.12 実施国
13.2.2 その他の医薬品
14 急性骨髄性白血病（AML）：主要開発パイプライン企業
14.1 Sichuan Baili Pharmaceutical Co., Ltd.
14.1.1 企業概要
14.1.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.1.3 財務分析
14.1.4 最近のニュースおよび動向
14.2 Bio-Path Holdings, Inc.
14.2.1 企業概要
14.2.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.2.3 財務分析
14.2.4 最近のニュースおよび動向
14.3 Akeso
14.3.1 企業概要
14.3.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.3.3 財務分析
14.3.4 最近のニュースおよび動向
14.4 Ascentage Pharma Group Inc.
14.4.1 企業概要
14.4.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.4.3 財務分析
14.4.4 最近のニュースおよび動向
14.5 CSPC ZhongQi Pharmaceutical Technology Co., Ltd.
14.5.1 企業概要
14.5.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.5.3 財務分析
14.5.4 最近のニュースおよび動向
14.6 Aptevo Therapeutics
14.6.1 企業概要
14.6.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.6.3 財務分析
14.6.4 最近のニュースおよび動向
14.7 Syndax Pharmaceuticals
14.7.1 企業概要
14.7.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.7.3 財務分析
14.7.4 最近のニュースおよび動向
14.8 Moleculin Biotech, Inc.
14.8.1 企業概要
14.8.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.8.3 財務分析
14.8.4 最近のニュースおよび動向
14.9 Kura Oncology, Inc.
14.9.1 企業概要
14.9.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.9.3 財務分析
14.9.4 最近のニュースおよび動向
14.10 AbbVie
14.10.1 企業概要
14.10.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.10.3 財務分析
14.10.4 最近のニュースおよび動向
14.11 CERo Therapeutics Holdings, Inc.
14.11.1 企業概要
14.11.2 開発パイプライン製品ポートフォリオ
14.11.3 財務分析
14.11.4 最近のニュースおよび動向
15 地域別の医薬品承認に関する規制枠組み
16 開発中止または一時停止となったパイプライン製品
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