アミロイドーシス治療薬市場、2033年までに63億7000万米ドルに達すると予測

世界のアミロイドーシス治療薬市場は2024年に29億5,000万米ドルと評価され、2025～2033年の予測期間中に9.20%のCAGRで成長し、2033年には63億7,000万米ドルに達すると予想されています。タファミジスがトランスサイレチン（ATTR）心筋症における生存率の改善を示した最初の治療薬となって以来、アミロイドーシスの臨床像は劇的に変化しました。2023年12月までに、米国電子医療記録コンソーシアムのデータには、新たに確認されたATTR症例が約4,700件記録されました。これは2017年の年間報告数のほぼ3倍に相当し、診断への警戒が高まっていることを浮き彫りにしています。患者数の増加に伴い、アミロイドーシス治療薬市場における治療の選択肢は、単一のTTR安定剤から、サイレンサー、安定剤、線維破壊剤、移植補助剤へと広がっています。例えば、ヴトリシランの四半期ごとの皮下投与は、発売初年度に全国で点滴通院件数を3万件以上削減し、専門医療機関のキャパシティ逼迫を軽減しました。さらに、FDA Sentinel がまとめた実際の薬物安全性監視ダッシュボードでは、パティシラン曝露 10,000 件あたりの重篤な肝障害イベントが 45 件未満であることが示され、反復 RNA ベースの投与スケジュールに対する信頼性が強化されています。

サンプルページをダウンロード: - https://www.astuteanalytica.com/ja/request-sample/amyloidosis-therapeutics-market

ALアミロイドーシスにおいても、需要の動向は同様に顕著です。長らく健康な患者にとってのゴールドスタンダードと考えられてきた自家幹細胞移植は、2024年にNCCNがダラツムマブ、ボルテゾミブ、シトキサン、デキサメタゾンをカテゴリー1の選択肢に加えたことで、モノクローナル抗体療法と競合するようになりました。ハイデルベルク大学のアミロイドレジストリによると、2023年には620人のドイツ人患者が抗体を含む導入療法を開始し、初めて移植件数を上回りました。これらの変化は、市場が単一経路による治療の優位性から多様な治療法への移行を示しており、より早期の介入、より長い投与間隔、そして臓器特異的な標的化を約束する次世代候補薬にとって、肥沃な土壌が整えられています。

規制の推進により承認が加速し、世界中のイノベーターにとってより明確な道筋が提供される

アミロイドーシス治療薬市場の規制当局は、治療薬の急増に対応するため、迅速に対応してきました。2022年1月から2024年3月の間に、米国FDA、EMA、日本のPMDAは、合計17件のアミロイドーシス関連指定（希少疾病用医薬品10件、ファストトラック4件、画期的医薬品2件、先駆け審査指定1件）を付与し、2018年の申請と比較して審査期間の中央値を約4か月短縮しました。FDAは2023年6月に、遺伝性ATTR多発ニューロパチーに対するアストラゼネカ・イオニス社のエプロンテルセンを承認しましたが、その根拠はTHAOSレジストリから得られた120万件の縦断的データポイントによって検証された代替神経学的エンドポイントにあり、これは現在、心筋症の適応症に対する同時申請の指針となっている前例となっています。

政策の調和化によっても、重複業務は削減されています。2023年11月、EMA（欧州医薬品庁）はFDAの疾患別ブリーフィングブックのテンプレートを採用し、共同で科学助言会議を開催できるようになりました。この会議は、Prothena社とBridgeBio社という2つの開発企業が要請から90日以内に活用しました。一方、中国国家薬品監督管理局は希少疾患カタログを更新し、ALおよび野生型ATTRアミロイドーシスを対象とすることで、アミロイドーシス治療薬市場において12ヶ月以内に6件の国内IND承認取得につながりました。保険機関も足並みを揃えて対応しています。オーストラリアのPBAC（人民保険局）は、パティシランとのアダプティブ間接比較を承認した後、2024年2月にブトリシランを医薬品給付制度（PVS）に掲載しました。これは、遺伝子サイレンシング療法が国内の第3相試験データなしで保険償還を確保した初のケースとなりました。これらの規制上のシグナルは総合的に、開発初期段階で堅牢な自然史エビデンスを収集できるスポンサーに報いる、予測可能性が高まりデータ主導型の環境が進んでいることを示しています。

パイプラインの多様化によりゲノム、オリゴヌクレオチド、多重特異性抗体戦略が台頭
研究パイプラインの多様化は、アミロイドーシス治療薬市場の競争構造を再構築しています。GlobalTrialTrackerによると、2024年4月現在、アミロイドーシスに対する介入研究が68件実施中で、そのメカニズムはRNA干渉、CRISPR-Cas遺伝子編集、アンチセンスオリゴヌクレオチド、線維標的抗体など多岐にわたります。Intellia社のNTLA-2001は、依然として最も先進的なin vivo CRISPRプログラムです。AHA 2023で発表された中間オープンラベルデータでは、6ヶ月時点で血清TTRの中央値が92 mg/dL減少したことが示されました。これは、患者の3分の2においてTTRを正常化するのに十分な値であり、同時に、コホートあたり12件未満の輸液関連イベント数を維持しました。

アミロイドーシス治療薬市場では、多重特異性抗体の普及が加速しています。アストラゼネカ社がライセンス供与したキメラ線維標的IgG1抗体CAEL-101は、新規診断ALアミロイドーシスにおける心臓反応の改善を目的として、2024年5月に540名の患者を対象とした第III相試験を開始しました。この試験では、この抗体を標準的なダラツムマブを含むレジメンと併用しており、バックボーンと新規メカニズムの併用という業界のトレンドを反映しています。オリゴヌクレオチドに関しては、アルナイラム社のALN-TTRsc04は、GalNAc強化複合体を用いることで投与間隔を2年ごとまで延長しました。前臨床モデルでは、オフターゲットハイブリダイゼーションがほとんど発生しない状態で、肝臓におけるノックダウン効果が60日間プラトーに達することが示され、現在、120名の患者を対象とした第II相試験でこの特性が評価されています。最後に、第 I 相試験の良好な結果に続き、Prothena 社の PRX005（TTR 脱播種抗体）は、2024 年 2 月にブリストル マイヤーズ スクイブ社と 1 億 5,000 万ドルのライセンス契約オプションを獲得しました。これらの多様なアプローチは、症状の緩和から疾患の改善、さらには治癒につながる可能性のある介入への転換を示しています。

バイオ医薬品エコシステム全体にわたる戦略的提携と買収を反映した競争ダイナミクス

アミロイドーシス治療薬市場において、新規参入企業は、タイムラインの加速とコストの複雑さへの対応のため、単独での参入よりも提携を選択しています。アルナイラム社とリジェネロン社は2023年7月に心血管疾患領域における提携を強化し、リジェネロン社のVeloci-Geneプラットフォームを活用したハイブリッド抗体-RNA複合体をベースとした次世代TTRサイレンサーの共同開発に、25億ドルのマイルストーンペイメントを計上しました。同時期に、ブリッジバイオ社はファイザー社と共同プロモーション契約を締結し、規制当局の承認を待ってアコラミジスの販売能力を22カ国に拡大しました。これにより、タファミジスが既に処方箋薬として広く普及している市場において、ファイザー社は優先権を獲得する体制を整えました。

M&A活動は選択的ではあるものの、戦略的にタイミングが計られています。ノボ ノルディスクは2023年9月にプロセナ社のATTRポートフォリオを13億ドルで買収し、後期段階のモノクローナル抗体候補と前臨床段階の遺伝子編集プログラムを獲得しました。これにより、セマグルチドの特許切れを前に、ノボ社の希少疾患領域における足場が強化されました。アミロイドーシス治療薬市場におけるベンチャーキャピタルの資金調達は依然として堅調です。Vigil NeuroscienceやTenayaのアミロイド標的子会社といったスタートアップ企業へのシリーズBラウンドの資金調達は、2024年にそれぞれ1億2,000万ドルを超え、新規脂質ナノ粒子送達プラットフォームや心臓指向性ウイルスベクターへの資金流入が見込まれています。大規模なCDMO契約の締結も加速しており、 WuXi STAの2024年度年次報告書には、アミロイドーシスプログラムに関連するペプチドまたはオリゴヌクレオチドの供給契約が9件記載されており、2021年の4件から増加しています。これらの動きは全体として、純粋な資産取得よりも相乗効果のある能力（特殊な製造、確立された商業チャネル、および深い疾患登録へのアクセス）を重視する競争の激しい分野を示しており、大手製薬会社、バイオテクノロジーの革新企業、および契約組織の間の力関係を再形成しています。

診断の進歩により早期介入が可能になり、治療可能な患者層が拡大

迅速な診断は依然として極めて重要であり、2024年にはアミロイドーシス治療薬市場において大きな成長が見られました。メイヨー・クリニックのEXENTソリューションに代表される高感度質量分析タイピングにより、15のサテライトラボにおけるタイピング検査の所要時間の中央値は4日に短縮され、遅延は従来の半減期となりました。画像診断の最先端技術として、シーメンス・ヘルステックナーズのC-SPECT/CTシステムは2023年10月にFDA 510(k)承認を取得し、これまで核医学心臓病ユニットが不足していた地域病院でもテクネチウム99m-PYPスキャンが可能になりました。この普及により、米国における年間スキャン利用件数は56,000件を超え、2022年と比較して約18,000件増加しました。NYHAクラスIIIまたはIVではなく、クラスIIの患者が対象となりました。

人工知能（AI）はリーチを拡大しています。シーダーズ・サイナイ病院が主導する機械学習アルゴリズムは、170万枚の心エコー図を用いて学習させ、2023年には野生型ATTRの可能性のある症例を14,200件特定しました。その結果、2,900人の患者で確認のためのシンチグラフィー検査が行われました。そのうち約半数が3ヶ月以内にTTRを標的とした治療を開始しており、AIが診断期間を短縮する能力を示しています。血液を用いた診断も、アミロイドーシス治療薬市場で進歩しています。C2N Diagnostics社のミスフォールドTTR免疫測定法は、現在10,000個の血清サンプルを用いた盲検化検証段階にあり、5つの分析項目からなるシグネチャーを用いて遺伝性疾患と野生型疾患を区別できるCLIA認定検査を2024年後半までに提供することを目指しています。全体として、これらのツールは治療可能なアミロイドーシスの基準を再定義し、より一貫した患者の流れを治療パイプラインに送り込み、市場が診断と治療を統合したエコシステムに依存していることを強調しています。

市場アクセスのトレンドは価値の実証と革新的な支払い契約を重視

治療薬の急増に伴い、支払者の監視は厳しさを増しており、アミロイドーシス治療薬市場において、スポンサーは独創的な契約枠組みの構築を迫られています。2024年1月、アルナイラム社はハーバード・ピルグリム社とのアウトカムに基づく契約を更新し、パチシランを投与された患者の入院率が、請求データから得られた所定のATTR関連閾値を超えた場合にリベートを支給することを規定しました。契約開始以来、4,300人の対象患者のうち、リベート対象となる事象は190件未満であり、リアルワールドエンドポイントが予算への影響を緩和できることを実証しています。

政府系保険会社も実験を行っている。イタリアのAIFAは2023年5月にブトリシランのリスクシェアモデルを導入し、9ヶ月目と18ヶ月目に測定された神経学的改善スコアに償還トランシェをリンクさせた。初期解析では、登録受給者890人のうち740人が改善基準を満たし、薬剤の最終分割払いが紛争なく解除された。費用対効果をさらに高めるため、メーカーは診断キットをバンドルしている。BridgeBioが計画しているアコラミディスの発売キットには、Invitaeによる無料の遺伝子検査とPET-CTバウチャー1枚が含まれており、診断費用を支払者が負担する負担を軽減している。一方、ICERの2023年12月のエビデンスアップデートでは、タファミジス、ブトリシラン、アコラミディスが、米国で交渉された年間正味価格30万ドル未満で「合理的な長期的価値」を提供すると推奨された。このベンチマークは現在、少なくとも3つの州のメディケイド再交渉で参照されている。これらの多面的なアクセス メカニズムを通じて、商業環境は定価競争から、検証された臨床的利益、継続的なデータ提出、および財務リスクの共有に報いる契約へと着実に進化しています。

地域別展望は、普及率、インフラ、臨床能力の格差を浮き彫りにする

導入の軌跡は地域によって大きく異なります。米国の専門薬局は2023年に約19,000コースのTTR標的療法を調剤しましたが、ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、英国の合計は11,500コース近くで推移しました。これは、欧州のアミロイドーシス治療市場における心臓病学と神経学の共同管理モデルの進展が鈍いことを反映しています。日本では、89の認定アミロイドーシスセンターの支援を受け、国民皆保険制度の導入により、2023年度にはタファミジスの開始患者数が4,200人に増加しました。しかし、RNAサイレンサーの普及は、地方自治体における保管およびコールドチェーンの制約により依然として制限されています。

新興市場では、より大きなギャップが明らかになっています。ブラジル保健省は2023年8月にパティシランを承認しましたが、公的処方集への収載は2024年第3四半期に予定されている国内の薬剤経済分析を待っています。一方、中国の海南自由貿易港は、早期アクセス制度の下でブトリシランを受け入れ、2024年3月までに310人の患者を登録しました。しかし、全国的な普及は、漢民族コホートにおけるフェーズIIIのデータにかかっており、現在登録率は60%で、2025年後半に結果が出ると予想されています。アミロイドーシス治療薬市場におけるインフラの格差は、臨床試験の実施場所を決定づける要因にもなっています。現在実施中の68件のグローバル試験のうち、ラテンアメリカとアフリカを合わせた地域を記載しているのはわずか9件であり、これらの集団におけるデータ不足が続いています。それでもなお、的を絞った投資は現れつつある。インドのナラヤナ・ヘルスは2023年12月にアミロイドーシス専門クリニックを開設し、サウジアラビアのビジョン2030では、心臓アミロイドイメージングを5つの三次医療機関に拡大するための資金が確保されている。こうした地域格差を埋めるには、公平なアクセスを確保するための政策、研修、サプライチェーンの強化といった協調的な取り組みが必要となる。

全レポートを入手する:- https://www.astuteanalytica.com/ja/industry-report/amyloidosis-therapeutics-market

個別化医療とリアルワールドエビデンス創出に根ざした将来展望

今後、アミロイドーシス治療薬市場は個別化医療のトレンドと交差する局面を迎えています。腫瘍学ではすでに標準となっているマルチオミクスプロファイリングは、心臓病の診療にも導入されつつあります。コロンビア大学のATTRomics研究では、2,000人の患者を対象に、全エクソームと単一細胞トランスクリプトームをシーケンスし、TTR安定剤、サイレンサー、遺伝子編集モダリティを用いて、治療反応者と非反応者を層別化しています。これらのデータセットは、EpicおよびCernerシステムに統合されたアルゴリズムによる治療経路に入力され、変異の種類、血清TTR動態、臓器障害スコアに基づいた薬剤選択の指針となります。

リアルワールドエビデンスは価値評価をさらに精緻化するでしょう。アミロイドーシス研究コンソーシアムが2024年2月に開始した15年間のグローバルレジストリは、少なくとも2万5000人の患者から匿名化された電子カルテ、画像、ウェアラブルデータを集約することを目的としています。この取り組みは既に11の製薬スポンサーとデータ共有に関する覚書を締結しており、臨床成果と規制当局のコミットメントとの間の双方向のフィードバックループを確保しています。製造におけるイノベーションも間近に迫っています。マサチューセッツ州プレインビルに2024年後半に開設予定のサーモフィッシャーのcGMPプラスミド施設は、CRISPRベクター生産における北米のアミロイドーシス治療薬市場の能力を3倍に増強します。これは、生体内遺伝子編集治療薬の重要なボトルネックとなっています。これらの進歩と、遠隔モニタリングと訪問看護を活用した分散型試験設計を組み合わせることで、最近のパイロットスタディで予測されているように、被験者募集期間を6か月短縮できる可能性があります。パーソナライゼーション、大規模な現実世界の分析、合理化された製造を組み合わせることで、この分野はより迅速な反復サイクルとより深い臨床的影響の実現に向けて位置づけられ、今後 10 年間のアミロイドーシス治療は、画一的なパラダイムではなく、データに基づく精度によって定義されることが確実になります。

世界のアミロイドーシス治療薬市場の主要プレーヤー

• Astra Zeneca
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
• Amgen Inc.
• Bristol-Myers Squibb Company
• F. Hoffmann-La Roche Ltd
• GSK plc.
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Sanofi, Pfizer Inc.
• Johnson & Johnson Services, Inc.
• Merck KGaA
• Novartis AG
• Ionis Pharmaceuticals
• Other Prominent Players

主なセグメンテーション:

治療の種類別

• 化学療法
• 幹細胞移植
• 標的療法
• 支持療法と手術
• その他

投与経路

• オーラル
• 静脈内
• 皮下

適応症別

• ALアミロイドーシス
• ATTRアミロイドーシス
• AAアミロイドーシス
• 野生型ATTR

エンドユーザー別

• 病院と診療所
• 外来手術センター
• 在宅ケア設定
• その他

流通チャネル別

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン

地域別

• 北米
• ヨーロッパ
• アジア太平洋
• 中東およびアフリカ（MEA）
• 南アメリカ

サンプルレポートをダウンロード- https://www.astuteanalytica.com/ja/request-sample/amyloidosis-therapeutics-market

Astute Analyticaについて:

Astute Analyticaは 、クライアントに提供してきた具体的な成果により、短期間で確固たる評判を築いてきたグローバルな分析・アドバイザリー企業です。私たちは、様々な業種にわたる非常に要求の厳しいクライアントのために、比類のない、詳細かつ驚くほど正確な見積りと予測を提供することに誇りを持っています。テクノロジー、ヘルスケア、化学、半導体、FMCGなど、幅広い分野において、多くの満足したリピーターのクライアントを擁しています。世界中から、こうした満足したお客様が集まっています。

複雑なビジネス環境、セグメント別の既存および新興の可能性、テクノロジーの動向、成長予測、そして利用可能な戦略的選択肢までを分析することで、お客様は的確な意思決定を行い、困難な課題を克服しながら、非常に収益性の高い機会を活用することができます。つまり、包括的なパッケージです。これらすべては、ビジネスアナリスト、エコノミスト、コンサルタント、テクノロジー専門家で構成される、高い資格と経験を備えた専門家チームを擁しているからこそ実現できるのです。私たちは、お客様を最優先に考えています。当社にご依頼いただければ、費用対効果が高く、付加価値の高いパッケージをお届けすることをお約束します。

お問い合わせ

電話番号 +18884296757

電子メール：sales@astuteanalytica.com

ウェブサイト：https://www.astuteanalytica.com/

購入前にこのレポートの詳細を問い合わせる：- https://www.astuteanalytica.com/industry-report/amyloidosis-therapeutics-market