日本の血友病治療市場は2033年までに9億3,737万米ドル超に成長

の血友病治療市場は2024年に5億5,669万米ドルと評価され、2025年から2033年の予測期間中に6.16%のCAGRで成長し、2033年には9億3,737万米ドルに達すると予想されています。

日本における血友病治療の需要は、医学の進歩と社会の変化を反映したいくつかの重要な要因に牽引され、着実に拡大しています。その主な要因の一つは、血友病患者の平均寿命の延伸です。これは、治療選択肢の拡大と管理プロトコルの改善により大幅に伸びています。患者の寿命が延びるにつれて、生涯にわたる治療への需要が累積的に高まり、継続的かつ進化するケアの提供を医療制度に迫る圧力となっています。さらに、患者と医療従事者の間で予防治療の重要性に対する意識が高まり、オンデマンド治療から定期的な予防措置への移行が進み、血友病治療市場の需要をさらに押し上げています。

需要拡大のもう一つの重要な要因は、新規治療法、特に非因子療法や遺伝子治療の導入です。これらの革新的なアプローチは、従来の因子補充療法に対するインヒビター保有者など、これまで治療が困難であった患者に新たな治療の可能性をもたらしました。治癒につながる可能性のある治療法への期待は、より多くの人々が最先端治療へのアクセスを求めるようになり、患者の医療制度への関与を高めています。さらに、日本における人口の高齢化とそれに伴う高齢者における後天性血友病症例の増加は、血友病治療に対する全体的な需要を増加させ、幅広い年齢層の患者の多様なニーズに対応するために、より幅広い治療選択肢を必要としています。

日本の血友病治療市場における血友病の有病率は、包括的な全国調査と登録を通じて綿密に監視されてきました。2025年時点で、日本における血友病Aの推定有病率は約5,750例で、診断能力の向上と患者の生存期間の延長により、前年よりわずかに増加しています。血友病Bは比較的まれですが、国内で約1,200人が罹患しています。これらの数値は、血友病Aが人口10万人あたり約4.5例、血友病Bが人口10万人あたり約0.9例という有病率に相当し、世界の有病率推定値とほぼ一致しています。

日本の血友病治療市場における血友病の人口統計学的分布は、この疾患のX連鎖遺伝パターンと一致して、男性が圧倒的に多いことを示しています。登録されている血友病患者の約98％は男性で、少数の女性保因者がライオナイゼーションやその他の遺伝的要因による症状を示しています。年齢別に見ると、患者の約30％が18歳未満、45％が18歳から50歳、25％が50歳以上です。この年齢分布は、早期診断および治療プログラムの成功と、日本の血友病患者の平均寿命の向上を浮き彫りにしています。血友病治療における重大な合併症であるインヒビターの有病率は、重症血友病A患者の約25％、血友病B患者の3％に見られ、このサブグループに対する専門的な治療アプローチの必要性を強調しています。

日本では、血友病治療市場は主に血友病Aと血友病Bの2つのタイプに分かれており、血友病Aの罹患率がはるかに高くなっています。2025年現在、血友病Aは日本における全血友病症例の約84％を占め、約5,750人が罹患し、市場収益の74％以上を生み出しています。このタイプは、凝固第VIII因子の欠乏が特徴で、さまざまな重症度レベルを呈します。第VIII因子レベルが正常範囲の1％未満と定義される重症例は、日本の血友病A患者の約60％を占め、集中的な管理と定期的な予防的治療が必要です。残りの40％は中等症（第VIII因子活性1～5％）と軽症（第VIII因子活性5～40％）で、介入の頻度は低いことが多いですが、それでも注意深いモニタリングと治療計画が必要です。

血液凝固因子IXの欠乏に起因する血友病Bは、日本の血友病治療市場で約1,200人が罹患しており、これは血友病患者全体の約16%に相当します。血友病Bの重症度分布は血友病Aと類似しており、重症例が患者の約50%を占めています。日本における血友病管理の特徴は、軽症例の診断・治療率の高さです。これは、包括的な医療制度と高度な診断能力によるものです。これにより、希少な変異型や後天性の血友病の特定など、血友病の全体像がより包括的に把握されるようになりました。遺伝性ではありませんが、後天性血友病は、特に高齢者層で有病率が増加しており、日本では年間約100人の新規症例が診断されています。この傾向により、この希少ながらも重篤化する可能性のある疾患の迅速な診断と管理を確実にするために、専門的な治療プロトコルの開発と医療従事者の意識向上が促進されています。

日本の血友病治療市場における血友病薬と治療の価格設定は、政府の規制、医薬品のイノベーション、医療制度の優先順位などの複雑な相互作用を反映しています。2025年時点で、予防療法を受ける重症血友病A患者の年間治療費の平均は、具体的な製品と投与計画に応じて1,500万円から2,500万円（約10万～17万米ドル）の範囲です。この費用は、主に、より進歩した長時間作用型の因子濃縮物の導入により、2023年以降約5％の緩やかな増加が見られます。血友病Bの場合、年間治療費はわずかに低く、平均1,200万円から2,000万円（8万～13万5,000米ドル）で、これは第IX因子製剤の投与量要件が低いことを反映しています。

日本の血友病治療市場における価格設定は、政府の薬価制度に大きく左右されます。この制度では、イノベーションへのインセンティブと医療の持続可能性のバランスをとるために、定期的な価格改定が行われています。エミシズマブのような非因子治療薬などの新規治療法は、高額な価格で市場に投入されており、患者によっては年間費用が最大3,000万円（20万米ドル）に達することもあります。しかし、これらの高額な初期費用は、治療成績の向上や入院率の低下によって正当化される場合が多いです。遺伝子治療は、日本ではまだ臨床試験段階ですが、1回の治療で1億5,000万円から2億円（100万米ドルから130万米ドル）と、大幅に高額になると予想されています。この価格は、従来の治療法に比べて長期的なメリットとコスト削減が見込まれることを反映しています。日本の医療制度は包括的な保険適用を受けており、患者は自己負担を最小限に抑えてこれらの治療を受けることができます。自己負担は通常、総費用の10～30%に上限が設定されており、高額な治療についてはさらに減額されます。この価格設定と償還制度は、患者のアクセスと医療制度の持続可能性のバランスをとることを目的としており、製薬会社が革新的な治療への投資を継続する一方で、患者にとって負担可能な範囲を維持することを促しています。

日本の血友病治療市場は、多様な治療選択肢を特徴としており、有効性と普及率において際立った4つの主要な薬剤と治療タイプが存在します。主要な薬剤の中でも、遺伝子組換え第VIII因子濃縮製剤は、血友病A治療の基盤であり続けています。アドベイトやコージネイトFSなどの製品は、出血エピソードの予防に高い有効性を示し、予防的に使用した場合、年間出血率を平均95%減少させます。これらの製品は広く普及しており、日本の重症血友病A患者の約70%が遺伝子組換え第VIII因子を予防的に使用しています。

エミシズマブ（ヘムライブラ）は、日本の血友病治療市場において、特にインヒビター保有の血友病A患者にとって画期的な治療薬として登場しました。第VIII因子の機能を模倣する独自の作用機序により、出血イベントが大幅に減少し、研究では従来の治療レジメンと比較して治療出血が87%減少したことが示されています。皮下投与の利便性と投与頻度の低減がその採用を後押しし、2025年時点で、日本では適応患者の約40%がエミシズマブを使用していると推定されています。血友病Bでは、アルプロリックスなどの遺伝子組換え第IX因子濃縮製剤が標準治療となっています。これらの半減期延長製剤は、高い有効性を維持しながら投与頻度の低減を可能にし、患者が経験する自然出血エピソードは年間平均3回に減少しており、従来の治療では15～20回でした。日本における半減期延長型第IX因子製剤の血友病B患者における採用率は60%に達しています。

デスモプレシン（DDAVP）は、軽症血友病A患者にとって依然として重要な選択肢であり、因子製剤以外の代替薬として、第VIII因子レベルをベースラインの2～4倍に上昇させることができます。その用途は限定的ですが、日本では血友病A患者の約15%において、軽度の出血エピソードの管理や軽微な手術の準備に特に有用です。

日本は血友病治療市場におけるいくつかの重要な開発において最前線に立ち、イノベーションと患者ケアの向上に注力してきました。中でも最も重要な進歩の一つは、画期的な高持続性血液凝固第VIII因子補充療法であるALTUVIIIOの開発と承認です。日本と海外の研究者の共同研究によって開発されたこの革新的な治療法は、臨床試験において並外れた有効性を示しました。ALTUVIIIOを投与された患者は、従来の第VIII因子療法と比較して年間出血率が77%も減少するという驚くべき結果を示し、42%の患者が52週間にわたり出血ゼロを達成しました。ALTUVIIIOの週1回投与スケジュールは、患者の利便性と生活の質を大幅に向上させ、予防レジメンの遵守率向上につながる可能性があります。

血友病治療市場におけるもう一つの注目すべき進展は、血友病AおよびBにおける遺伝子治療試験の進展です。日本の研究機関は、世界的な製薬企業と連携し、これらの試験に積極的に参加しています。血友病B遺伝子治療の第III相試験の予備的結果では、参加者の94%が単回投与後に軽症血友病レベル以上の第IX因子活性レベルを達成したことが示されました。血友病Aについても、同様の試験で、治療を受けた患者の87%が治療後少なくとも2年間、第VIII因子レベルを5%以上維持し、因子補充療法の必要性が大幅に減少したことが実証されました。遺伝子治療におけるこれらの進歩は、日本の血友病患者にとって長期治療、あるいは治癒につながる可能性のある治療への期待を抱かせます。

非因子療法分野において、日本の研究者はエミシズマブをはじめとする二重特異性抗体の開発に大きく貢献してきました。日本で実施された第III相臨床試験であるAGEHA試験では、稀ではあるものの重篤な疾患である後天性血友病A患者におけるエミシズマブの有効性を評価しました。試験結果では、患者の90%が追加の止血療法を必要とせずに効果的な出血コントロールを達成したことが示され、この困難な血友病の管理における大きな進歩を示しました。これらの進展は、有効性の向上、治療負担の軽減、そして患者集団における未充足ニーズへの対応に重点を置き、血友病治療におけるイノベーションを推進する日本の役割を強調するものです。

日本における血友病治療市場は、多様な患者層を網羅しており、それぞれの患者層のニーズに合わせた戦略が求められています。2025年時点で、日本の血友病患者数は約7,000人と推定されており、そのうち約5,750人が血友病A、約1,200人が血友病Bです。この患者の年齢構成は長年にわたり変化しており、平均寿命の延長に伴い、成人および高齢者の患者の割合が増加しています。現在、日本の血友病患者の約25%は18歳未満、50%は18歳から50歳、25%は50歳以上となっています。

治療戦略は、これらの異なる年齢層に合わせて慎重に調整されます。血友病患者全体の約1,750人を占める小児患者の場合、関節損傷を防ぎ正常な身体発達を確保するために、予防療法を早期に開始することに重点が置かれます。日本では、重症血友病の小児の約90％が予防療法を受けており、1歳という早い年齢で治療を開始する傾向があります。約3,500人で最大のグループを構成する成人患者の場合、治療戦略では、ライフスタイルと活動レベルに基づいて、予防療法とオンデマンド治療のバランスをとることがよくあります。重症血友病の成人患者の約75％は何らかの予防療法を受けており、残りの患者はオンデマンド治療または修正された予防療法スケジュールを選択しています。

高齢血友病患者数は増加の一途をたどり、現在では約1,750人に達しています。これは、血友病治療市場の成長にとって特有の課題となっています。これらの患者は、心血管疾患や関節症などの併存疾患を抱えていることが多く、血友病治療の慎重な管理が必要です。日本の高齢血友病患者の約60%は、薬物動態の加齢変化や身体活動の低下を考慮して投与量を調整した、個別化された予防レジメンを受けています。さらに、高齢者集団における後天性血友病の管理にもますます重点が置かれており、毎年約100人の新規症例が診断されています。このグループに対する治療戦略には、止血管理に加えて免疫抑制療法が含まれることが多く、患者の約80%が診断後1年以内に完全寛解に達しています。これらのターゲットを絞ったアプローチは、年齢、重症度、個々の患者のニーズを考慮した個別化された治療計画を重視した、日本の血友病ケアの進化する状況を反映しています。

日本の血友病治療市場における医療インフラは、専門治療センターの包括的なネットワークと堅牢な国民健康保険制度を特徴としています。2025年現在、日本全国に約100の血友病治療センター（HTC）があり、出血性疾患の患者に専門的なケアと包括的な管理を提供しています。これらのセンターは、アクセス性を確保するために戦略的に配置されており、日本の47都道府県それぞれに少なくとも1つのHTCがあります。HTCには、血液専門医、看護師、理学療法士、ソーシャルワーカーを含む学際的なチームが配置され、血友病管理に包括的なアプローチを提供しています。平均して、各HTCは約70人の血友病患者にサービスを提供していますが、この数は都市部と地方で大きく異なります。

日本では、国民皆保険制度によって血友病患者が治療を受けやすくなっており、治療費の大部分が保険で賄われています。血友病治療市場におけるこの制度では、患者が負担する医療費は通常10～30%に限られ、自己負担額には所得に応じて月額の上限が設定されています。また、凝固因子濃縮物や新規治療法といった高額な治療については、特定疾患治療研究事業による追加的な補助金が利用可能であり、患者の経済的負担をさらに軽減しています。その結果、日本の血友病患者の約98%が臨床的に適応がある場合に予防治療を受けており、これは世界でも最も高い割合の一つです。

• KM Biologics
• Takeda Pharmaceuticals
• Chugai Pharmaceuticals
• Other Prominent Players

• 血友病a
• 血友病b
• 血友病c
• その他

• 組換え凝固因子濃縮物
• 血漿由来の凝固因子濃縮物
• デスモプレシン
• 抗線維溶解剤
• 遺伝子治療製品
• その他

• 小児
• 0〜4年
• 5〜13歳
• 14〜18歳
• アダルト
• 19〜44歳
• 45歳以上

• オンデマンド治療
• 予防的治療
• 免疫耐性誘導（ITI）療法

• 静脈内
• 皮下

• 病院
• 専門クリニック
• ホームケア設定
• 血友病治療センター（HTC）

• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン薬局

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